PhaseRxの肝疾患治療薬がFDAから支援を受け、株価が急騰
クレア・マクグレイン著
シアトルを拠点とするバイオテクノロジー企業 PhaseRx 社は、稀で生命を脅かすことが多い肝疾患の治療薬候補を開発しており、その候補薬の 1 つが FDA から承認を得たばかりである。
同社の主力製品であるPRX-OTCは、FDAの希少疾病用医薬品指定を取得しました。これは、企業による希少疾患治療薬の開発を奨励するものです。PRX-OTCは、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTCD）の治療薬です。OTCDは、主に12歳未満の小児に発症する、稀で生命を脅かす可能性のある肝疾患です。
PhaseRx の希少疾病用医薬品としての地位は、医薬品が FDA の厳格かつ長期にわたる承認プロセスを通過する際に財政的優遇措置を受けられること、また承認された場合は 7 年間の市場独占権が保証されることを意味します。
このニュースを受けて、PhaseRxの株価は月曜日の終値までに約150%上昇しましたが、火曜日の朝には2.10ドルまで下落しました。PhaseRxは5月に上場し、ナスダック市場ではPZRXのティッカーシンボルで1株5ドルで取引されています。現在の時価総額は約6,100万ドルです。
同社は2018年に予定されている治療法の臨床試験の準備を進めており、同社への新たな関心は期待できる。
PhaseRx社のCEO、ロバート・オーベレル氏が最近のGeekWireのインタビューで語ったところによると、この薬の初期試験は有望であることが証明されたという。
オーヴェレル氏によると、この薬は細胞のmRNA（DNAと相互作用し、特定の遺伝子の機能発現を助ける分子）を利用することで作用する。PhaseRx社は、医師がDNAの発現を変化させることを可能にするmRNA送達システムを開発しており、OTCDの遺伝的原因の治療に活用したいと考えている。
「このシステムを使用することで、尿素回路疾患を患う子どもたちと全く同じ遺伝子を欠損している前臨床マウスモデルで、疾患が完全に回復することを実証しました」と、フレイジャー・ヘルスケア・ベンチャーズの元ベンチャーキャピタリストで、以前はイミュネックス社やターゲット・ジェネティクス社でも働いていたオーヴェレル氏は語った。
