IPOを終えたばかりのインペル・ニューロファーマが、片頭痛治療用の鼻スプレーのFDA承認を取得

米食品医薬品局が片頭痛治療薬としてインペル・ニューロファーマ社のトルデサを承認したとシアトルの同社が金曜日に発表した。

Trudhesa は、Impel の上部鼻腔スプレー システムを活用して、片頭痛薬を血液と脳に送り込みます。

インペルは10月初旬にTrudhesaを商業的に発売する予定で、販売のための営業部隊の募集を開始している。

同社によれば、米国では約3,100万人の成人が片頭痛に悩まされており、多くの患者は既存の薬では症状が完全には緩和されていないという。

「多くの患者にとって薬は実際には効かないので、満たされていないニーズは大きい」と、神経科医でインペルの医療担当副社長のシーナ・オーロラ氏は今週のGeekWireとのインタビューで語った。

この承認は、2008年にワシントン大学の大学院生として医療機器を研究していたときに同社を共同設立したジョン・フックマン氏が10年以上前に始めたビジョンの集大成である。

「会社を設立した時、製品を市場に出して患者さんに届けられるとは思ってもいませんでした」と、2017年までCEOを務め、現在は最高技術開発責任者を務めるフックマン氏は語る。

インペルは、臨床試験と商品化の最終段階において、自社製品を大手製薬会社に引き渡すという従来の方法を回避した。

「デバイス技術に特化していた企業から、今ではかなり統合された製薬会社へと転換するのは大きな挑戦でした」とフックマン氏は語った。同社は、昨年ジョン・コングルトン氏から引き継いだバイオテクノロジーのベテラン、エイドリアン・アダムス氏が率いている。

インペルは4月にワシントン州初のIPOで8,000万ドルを調達した。株価は木曜日の時間外取引で一晩で33ドル以上まで急騰したが、金曜日には下落し、1株あたり20ドル前後で取引された。

大学院生として、フックマンは血管が豊富に存在する上鼻腔に薬剤を送達する方法を研究しました。従来の点鼻スプレーでは、下鼻腔から薬剤を送達するよりも、上鼻腔から薬剤を送達する方が血液と脳に速やかに到達します。

従来の点鼻スプレーは「局所的な鼻炎やアレルギー症状など、鼻腔だけに影響を与えるものであれば問題ありません」とフックマン氏はGeekWireに語った。「しかし、それ以上の症状、つまり血流や脳に作用させようとする場合には、非常に非効率的です。」

フックマン氏の大学院での研究は、最終的にインペル社の精密嗅覚送達（POD）システムへとつながりました。このシステムは、外部ガス噴射剤を用いて薬剤を鼻腔上部の奥深くまで送達します。「薬剤を鼻に入れてボタンを押すだけで、薬剤は必要な場所に到達します」とフックマン氏は言います。

Trudhesaは、数十年前から片頭痛治療薬として使用されているジヒドロエルゴタミンメシル酸塩（DHE）をベースとしています。DHEは従来、注射剤で投与されますが、腸管吸収によってゆっくりと作用する経口剤や、従来のスプレー剤も存在します。Trudhesaは、POD（経口投与）を介してDHEを上鼻腔に直接送達します。

同社は最近、再発性片頭痛患者360人を対象とした第3相臨床試験の結果を発表しました。この試験では、Trudhesaは概ね忍容性が高く、深刻な副作用は見られなかったことが示されました。さらに、約3分の2の患者がスプレー使用後2時間以内に痛みの緩和を自覚したと報告しています。

同社は以前の研究で、自社のシステムが、下鼻腔をターゲットとするバウシュ・ヘルス社のDHE製剤「ミグラナル」よりも高い血中濃度を達成することを示しました。しかしながら、Trudhesaの鎮痛効果をミグラナルや類似のジェネリックスプレーと直接比較した研究はありません。

フックマン氏によると、同社は創業当初、「当時は非常に小さく、何をやっているのか全く分かっていなかった」頃、複数の製薬会社と提携していたという。しかし、それらの前臨床段階の共同研究はあまりうまくいかなかった。

「買収や大型ライセンス契約をパートナー（たとえ素晴らしいパートナーであっても）に頼っている場合、物事がうまくいかなかったり、焦点が変わったり、経済に何か起きたりすれば、あっという間に崩壊してしまう可能性があるということを我々はすぐに学んだ」と同氏は語った。

「他の誰かの興味や協力の意思に関わらず、私たちは自分たちの承認を得て、自分たちで開発を進めようと決めました」とフックマン氏は付け加えた。「私たちは常に、自分の運命は自分でコントロールできるべきだという考えを持っていました。」

この承認は、インペル社のパイプラインにある他の2つの薬剤にとって明るい兆しとなる。同社は今年後半に自閉症の興奮性障害に対する薬剤の第2相概念実証試験を開始する予定で、2022年にデータが得られると見込んでいる。2つ目のプログラムはパーキンソン病を対象としている。

どちらのプログラムも既存の薬剤を活用しながら、ImpelのPODシステムを通じて投与することで迅速な作用を実現します。「臨床的に、これは全く新しい領域を切り開きます」とAurora氏は述べ、将来的には、より迅速かつ簡便に薬剤を体内の標的に届けるための製剤開発への扉を開くものとなりました。

「私たちは現在、本質的には小さな製薬会社であるチームを結成しており、このプロセスを通じて [Trudhesa] を成功させることができた。また同じことができると期待している」とフックマン氏は語った。

IPOに先立ち、ImpelはKKR、Norwest Venture Partners、5AM Ventures、Vivo Capital、VenBio Partnersなどの投資家から1億4000万ドルを調達していた。