シアトルのバイオテクノロジー企業Shape Therapeuticsがロシュと最大30億ドル相当の遺伝子治療契約を締結
シャーロット・シューベルト著
シアトルに拠点を置くシェイプ・セラピューティクス社は、アルツハイマー病とパーキンソン病の遺伝子治療の開発を支援するため、製薬大手ロシュ社と30億ドルを超える可能性のある契約を締結したと、同社は水曜日に発表した。
Shape社のRNA編集技術は、体内のタンパク質の構成要素をコードするRNAの配列を変化させることができます。同社はロシュ社と共同で、この技術を神経疾患や特定の希少疾患に関連する標的に対する前臨床研究に活用する予定です。
この提携では、バイオテクノロジー企業の遺伝子送達技術も活用される可能性があります。このシステムは、RNA編集技術やその他のペイロードを神経系や筋肉などの特定の部位に直接送達するように設計されています。
シェイプ社の共同創業者兼CEOのフランソワ・ビニョー氏は声明の中で、「幅広い治療領域にわたる遺伝子治療分野でRNA技術の次なるブレークスルーを実現すること」を目指していると述べた。
Shape社のRNA編集技術は、体内の重要な調節タンパク質の量を変化させたり、遺伝性疾患を治療したりするために利用できる可能性があります。同社の遺伝子送達技術は、現在いくつかの希少疾患の治療に使用されているAAVベクターを基盤としています。
本契約に基づき、シェイプ社は契約一時金に加え、開発、薬事承認取得、販売の各マイルストーン達成に応じた報酬を受け取る権利を有し、その総額は30億ドルを超える可能性があります。本提携による製品はすべてロシュ社によって開発・販売されます。
この提携は、2018年にカリフォルニア大学サンディエゴ校の生物工学者で共同設立者のプラシャント・マリ氏の研究室から生まれたRNA編集技術で設立されたこのバイオテクノロジー企業が6月に受けた1億1200万ドルのシリーズB投資に続くものだ。
ヴィニョー氏は、2018年にセルジーン社に90億ドルで買収されたシアトルの細胞治療会社、ジュノ・セラピューティクスの研究担当副社長を務めていました。ジュノ・セラピューティクスに在籍していた他の元社員には、シェイプ社のプラットフォーム技術責任者であるエイドリアン・ブリッグス氏と、副社長兼研究責任者であるデビッド・ハス氏がいます。
この新たな提携は、数年前の停滞期を経て回復傾向にある、製薬会社の神経科学への関心の高まりを反映している可能性がある。バイオジェンのアルツハイマー病治療薬「アデュヘルム」が最近FDA（米国食品医薬品局）に承認されたことも、この分野への関心を後押ししている可能性がある。
「この新たな提携は、遺伝子治療の可能性を最大限に引き出すというロシュ・グループ全体の幅広い取り組みと完全に一致しています」とロシュ・ファーマ・パートナーシップ責任者のジェームズ・サブリ氏は声明で述べた。
