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シアトル小児病院は、新たな「ブレインチャイルド」構想で免疫療法を用いた末期脳腫瘍の治療を目指している。

シアトル小児病院は、新たな「ブレインチャイルド」構想で免疫療法を用いた末期脳腫瘍の治療を目指している。
シアトル・チルドレンズ病院のニック・ヴィタンザ医師（左）は、同病院のブレインチャイルド・プログラムを率いています。このプログラムは、ヴィタンザ医師の患者であり、脳腫瘍を克服したエイブリー・バーグさんのような脳腫瘍を患う子どもたちのための新たな治療法の開発を目指しています。（アンディ・ロジャース・イメージズ写真、シアトル・チルドレンズ病院提供）

エイブリー・バーグさんは、わずか10歳で進行性の脳腫瘍の末期と診断されたとき、前向きな気持ちを保とうと懸命に闘い、笑顔で病気を克服しました。

「次に何をすればいいのか本当に分からなかったが、とても怖かったけれど、それを克服して強くなりたい、前向きな姿勢で立ち向かいたいとも思っていた」とバーグさんはGeekWireに語った。

あらゆる困難を乗り越え、エイヴリーは病気を克服しました。今では健康な12歳ですが、小児脳腫瘍を克服した多くの患者と同様に、もし再発すれば末期症状となるでしょう。

シアトル小児研究所は、この状況を変えたいと考えており、「ブレインチャイルド」と呼ばれる新しいプログラムを立ち上げ、脳腫瘍を患う子どもたちのためのより良い治療法、あるいは完治させる治療法の発見を目指しています。このプログラムは当初、がんが再発した子どもたちに焦点を当てていますが、末期がんと診断され、治療法のない子どもたち（毎年数百人）にも対象を拡大していく予定です。

火曜日に正式に開始されたブレインチャイルドは、すでに血液がんの画期的な治療につながっている有望な免疫療法技術であるCAR T細胞を使用してこれらの子供たちを治療する一連の臨床試験である。

「多くの脳腫瘍の表面にあるHER2と呼ばれる分子を標的とするCAR-T細胞を使用してこれを実行する予定です」と、このプログラムの組織化に協力し、最初の試験であるBrainChild-01を主導している小児腫瘍専門医のニック・ビタンザ博士は述べた。

これらの治療法は、風邪などの病気と闘う免疫細胞であるT細胞の遺伝子を改変し、特定のタンパク質を持つ細胞を見つけて破壊するように作用します。この新しい細胞はCAR-T細胞と呼ばれ、今回の研究では、脳腫瘍細胞には存在するが正常な脳細胞には存在しないタンパク質であるHER2を持つ細胞を見つけて攻撃するCAR-T細胞を改変します。HER2 CAR-T細胞は、乳がんの治療薬としても研究されています。

エイヴリーちゃんの診断直後のバーグ一家。左から：エイヴリーちゃんの妹アラナさん、母クリスティーさん、父ジョーさん、そしてエイヴリー・バーグさん。（写真提供：バーグ一家）

ブレインチャイルドの臨床試験が他に類を見ない理由はいくつかあります。一つは、登録する患者の種類です。この臨床試験は、通常特定の種類の脳腫瘍に限定されるのではなく、HER2タンパク質を発現する再発性脳腫瘍の小児であれば誰でも登録できます。また、がんが再発した小児のみを登録するため、他の治療選択肢はありません。

これらの試験は、この種のCAR-T細胞を脳に直接注入する初めての試みでもあります。これは独特で高度な手法であり、治療効果の良し悪しを決定づける可能性があります。患者によっては、腫瘍が残した空洞にCAR-T細胞を注入しますが、複数の腫瘍を持つ患者の場合は、治療が脳脊髄液中に注入され、より広範囲に広がるようにすることになります。

バーグ氏の主治医でもあるヴィタンザ氏は、この治験が成功する可能性については楽観的だと語った。

「このアプローチには自信を持っています」と彼は述べた。彼は今日のCAR-T療法を、開発当初は突飛な治療法と思われたもう一つの画期的ながん治療法、骨髄移植と比較した。「まるでSFの世界のようでしたが、今では治療の主流となっています」と彼は語った。

ニック・ヴィタンザ医師（右）と脳腫瘍を克服したエイブリー・バーグさん。（アンディ・ロジャース・イメージズ写真、シアトル・チルドレンズ病院提供）

「もちろん私の夢は登録した患者全員を治すことですが、この治療で腫瘍が少しでも小さくなることを示すことができれば、それは画期的なことです」とヴィタンザ氏は語った。

これらの治療法は、米国で毎年脳腫瘍で亡くなる何百人もの子供たちにとって希望の光となるかもしれない。現在治療法のない癌で亡くなる子供たちもいるが、エイヴリーのように最初の癌を乗り越えたものの、再発したら治らないと知りながら、不安を抱えながら生き延びている子供たちも少なくない。

エイヴリーちゃんの母親、クリスティー・バーグさんは、娘が病気を再発するのではないかとほぼ毎日心配しているという。

「もし今日、がんが再発したと告げられたら、彼女の体はこれまで受けてきたのと同じ治療に耐えられないでしょう。私たちにその治療を提案することすらできないでしょう」とクリスティ・バーグ氏は言い、もしエイヴリーが再発した場合、CAR-T療法は希望の光となるだろうと付け加えた。「文字通り、唯一の選択肢です。昨日まで存在すらしていなかったのですから」

ビタンザ氏は、CAR-T療法の臨床試験がすぐに拡大し、治療法が知られていないがんの子どもたちにCAR-T療法が利用されるようになり、また化学療法のような有害な薬剤に代わる第一線の治療薬としても利用されるようになることを期待していると述べた。

現時点では、臨床試験はシアトルを拠点としていますが、変更される可能性もあります。シアトル小児病院は最近、「CureWorks」と呼ばれるイニシアチブを立ち上げ、CAR-T細胞臨床試験を全米の小児病院の患者に拡大することを目指しています。

ヴィタンザ氏は、病気の子供たちとその家族の世話をするという日々の仕事は、ブレインチャイルドに興奮する十分な理由であると語った。

「毎年、治療不可能な脳腫瘍であるDIPGの子どもたちを4、5人ずつ診ています。そして毎年、彼らは皆亡くなり、私は彼らの葬儀に参列し、家族と時間を過ごしています」とヴィタンザ氏は語った。「死亡率がこれほど高い医療現場で働いていると、多くの幼い子どもたちが亡くなるのを目にすることになります。」

「これをやる気を起こすのは難しいことではない」と彼は言った。