ワシントン大学のバイオテクノロジーのスピンアウト企業DMD Therapeuticsが、希少な筋ジストロフィーの治療を目指して40万ドルを調達
クレア・マクグレイン著
昨年、バイオテクノロジー起業家ロン・ベレンソン氏によってワシントン大学からスピンアウトしたバイオテクノロジーの新興企業、DMDセラピューティクスがステルスモードから脱却しつつある。
このスタートアップ企業は、希少かつ重篤な筋ジストロフィーであるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療法開発のため、シードラウンドで40万ドルの資金調達を行ったと発表しました。この資金は、DMD治療薬の研究に資金を提供する3つの財団、Ryan's Quest、Michael's Cause、Pietro's Fightから提供されています。
同社は昨年のSECへの提出書類で、初期資金として60万ドルを調達する計画を明らかにした。
DMDセラピューティクスのプレスリリースによると、同社初の医薬品候補はマウスを用いた前臨床試験に成功し、今後はヒト臨床試験へと進む予定です。この資金は、初期の研究開発活動と製造段階の早期化に充てられます。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、主に男児に発症する遺伝性疾患です。筋力が徐々に低下するため、多くの患者は幼い頃から歩行能力や運動能力を失います。この筋力低下は最終的に死に至ります。
DMD の症状を抑える治療法はいくつかありますが、現在のところ病気の根本的な原因をターゲットにした治療法はありません。
DMDセラピューティック社の候補薬DMD-813は、マウスの実験で炎症と筋肉の損傷を軽減し、筋肉を強化して病気の影響の一部を回復させた。
「DMD-813は、DMDの理想的な治療薬に求められる多くの特性を兼ね備えています。DMDにおいてしばしば死に至る呼吸不全の主な原因である横隔膜を含む骨格筋への治療効果が実証されています」と ベレンソン氏は声明で述べています。ベレンソン氏はこのリリースで同社の共同創業者として名を連ねており、昨年のSEC提出書類にも社長として記載されています。
プレスリリースでは、科学者の カルロ・ラゴ氏が同社の2人目の共同創業者兼最高科学責任者に就任したと発表されています。DMDセラピューティクスに入社する前、ラゴ氏は生物医学研究の審査と助成金交付のためのプラットフォームであるOpenOnwardを設立し、その責任者を務めていました。
ラゴ氏は以前、非営利団体デュシェンヌ・アライアンスを設立し、同社の最初の支援者の1つであるライアンズ・クエストの科学ディレクターとして7年間勤務した。
ベレンソン氏は現在、イミュノモッド・コンサルティング社、アエクウス・バイオファーマ社、そして同じくワシントン大学からスピンオフした医療機器会社キトテック・メディカル社の社長兼CEOも務めている。
