フレッド・ハッチの科学者が、金ナノ粒子がCRISPRを発展途上国にもたらす可能性について語る
ジェームズ・ソーン著
CRISPRを用いた細胞の遺伝子編集は、鎌状赤血球貧血などの遺伝性疾患の治療への解決策となる可能性があります。しかし、人口の約4分の1が鎌状赤血球症の遺伝子を持つナイジェリアのような国でこの技術を利用できるようにするためには、技術コストを大幅に削減し、侵襲性を低減する必要があります。
ここで金ナノ粒子が登場します。
フレッド・ハッチンソンがん研究センターの科学者たちは、CRISPRの応用方法を大幅に簡素化するアプローチを考案しています。彼らの目標は、患者の体内で完全に行われる安全な遺伝子編集プロセスを構築することです。
現在、CRISPR を使用してヒトの幹細胞を編集するには、科学者は患者の骨髄から細胞を取り出し、それらの細胞を感電させ、人工ウイルス粒子で改変するというプロセスを実行する必要があります。
そこから、このプロセスはさらに侵襲的になります。「遺伝子操作された細胞を体内に取り込むには、実際には化学療法、放射線療法、その他の薬剤で患者を治療しなければなりません」と、フレッド・ハッチ研究所の上級科学者ジェニファー・アデア氏は、2019年のGeekWireサミットでの講演で述べました。
研究者たちは、体内の血液幹細胞にCRISPRを送達するという最初のステップを解明したと考えている。彼らは、食塩粒の約10億分の1の大きさで、RNA、DNA、タンパク質を密かに持ち込むことができる金ナノ粒子を用いてこれを実行している。
「私たちは、これらを作製できるだけでなく、それらの成分すべてを血液幹細胞に受動的に送達し、遺伝子編集を実現できることを実証することができました。そして、このアプローチを用いて鎌状赤血球症の異常を修復できることも実証できました」とアデア氏は述べた。
（ロバート・フッド／フレッド・ハッチ撮影）
ナノ粒子はCRISPRのペイロードを運ぶのに十分な大きさでありながら、細胞膜に浸透できるほど小さい。金は人体に無害であるため、有用な媒体となる。
フレッド・ハッチ研究所の研究チームは、今年初めに金ナノ粒子を用いた研究成果をNature Materials誌に発表しました。このシステムは標的細胞の10～20%を安全に編集することができ、研究者たちは手法の改良に伴い、この割合をさらに高められることを期待しています。
理想的な世界では、臨床医は注射器を使って遺伝子治療を行うことができ、1回の診察で完了するかもしれません。アデア氏は以前、「遺伝子治療イン・ア・ボックス」というコンセプトに関する研究を発表しました。これは、高価な医療インフラを必要とせずに遺伝子治療を提供できる卓上機器です。
「遺伝子編集をよりシンプルに、より手頃な価格にし、世界中の患者にとってより利用しやすくする技術を開発する必要がある」とアデア氏は述べた。
