パーキンソン病とアルツハイマー病に新たなアプローチを提供するシアトルのスタートアップ企業が9,600万ドルを調達
アルツハイマー病やパーキンソン病などの神経変性疾患の治療法開発に独自のアプローチを採用しているシアトルの新興企業、カハール・ニューロサイエンスは、火曜日にその戦略の詳細を明らかにし、9,600万ドルの資金調達を発表した。
バイオ医薬品企業は、アルツハイマー病のアミロイドβというたった一つの標的を標的とした臨床試験に、数十年にわたり数十億ドルもの資金を費やしてきましたが、いずれも失敗に終わりました。この標的に対する唯一の薬剤であるバイオジェン社の「アデュヘルム」は、限られたデータに基づいて米国で承認されたものの、商業的には成功していません。
神経変性疾患には、未開拓の創薬ターゲットが数多く存在すると、Cajal社のCEOであるイグナシオ・ムニョス＝サンフアン氏はGeekWireとのインタビューで述べた。大規模なヒト遺伝子研究により、こうした疾患の発症リスクに影響を与える数百の遺伝子変異が特定されている。しかし、関与する遺伝子が細胞プロセスや疾患にどのような影響を与えるかは、まだ完全には解明されていない。
カハールは、アルツハイマー病とパーキンソン病に当初焦点を当て、神経変性に関与する主要な分子を明らかにするために、そのようなデータを体系的に収集するために2020年に設立されました。
ムニョス・サンフアン氏は、広範囲にわたる潜在的な薬剤標的を探索することで、「この分野はある意味で基本に戻りつつある」と語った。
神経変性疾患への新たなアプローチを模索している他の企業には、シアトルのスタートアップ企業であるAthira Pharmaがあります。しかし、神経細胞の成長に影響を与えるAthiraの化合物は、アルツハイマー病を対象とした第2相試験でこれまでのところ期待外れの結果に終わり、現在進行中の研究計画の変更を迫られています。
火曜日には、バイオジェンとイーサイが共同で開発中のアミロイドβを標的とした試験薬、レカネマブの第3相試験の全データが発表される予定です。両社は9月にレカネマブが認知機能低下を緩和する可能性があることを示唆する予備データを公表しましたが、Science誌とSTAT誌の報道によると、最近、この薬剤が2件の死亡と関連付けられています。
ロシュ社が開発したアミロイドβを標的とした別の治験薬も、今月行われた2つの大規模試験で効果が示されませんでした。パーキンソン病の治験薬の後期試験でも、同様に新たな治療選択肢を生み出すことができませんでした。
ムニョス・サンフアン氏は以前、ハンチントン病治療イニシアチブ（CHDI）財団のトランスレーショナル生物学担当副社長を務めており、今月初めにカハールの指揮を執った。
これまで、2人の共同創業者が同社の設立に貢献してきました。最高執行責任者（COO）のアンドリュー・ダーバン氏は、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社で細胞治療事業開発を率いていました。最高科学責任者（CSO）のイアン・ペイコン氏は、ニューヨーク市のバイオテクノロジー系スタートアップ企業であるカリョーペ社でプラットフォーム生物学・技術担当ディレクターを務めていました。カハール社の取締役会長兼共同創業者であるロバート・ハーシュバーグ氏（フレイジャー・ライフ・サイエンシズのベンチャーパートナーであり、元セルジーン社幹部）も、他の取締役と共に貢献しました。
カハールには現在56人の従業員がいる。
シアトルで会社を設立
ペイコン氏は2019年にカリョーペを退社した後、ニューヨーク市に拠点を置くLux Capitalのアントレプレナー・イン・レジデンスに就任した。Lux Capitalは、ザ・コラム・グループと共に、カハルの新たなシリーズA資金調達ラウンドを主導した。Lux Capitalとザ・コラム・グループは、カリョーペにも出資していた。
ペイコン氏は、カハール設立にあたり、3人の科学者共同設立者を集めるのに貢献した。その3人は、コールド・スプリング・ハーバー研究所のアンソニー・ザドール教授、ザ・コラム・グループの科学パートナーであるベイラー医科大学のフダ・ゾグビ教授、そしてカリオペの共同設立者でありザ・コラム・グループの科学パートナーでもあるコロンビア大学のチャールズ・ズーカー教授である。
彼らは協力して、新たな創薬ターゲットを特定し、体系的に評価するアプローチを考案した。「3人で知恵を絞ったんです」とペイコン氏は語った。
カハールは、神経変性に関与する遺伝子を特定し、細胞ベースのスクリーニングと動物モデルを用いて、それらが疾患の生物学的特性にどのような影響を与えるかを調べています。その方法には、細胞内の活性遺伝子の配列決定や、マウス脳の3D顕微鏡観察などの画像化技術が含まれます。
ゾグビ研究室は、大規模スクリーニングと動物実験の専門知識を提供しています。ザドール研究室は、ニューロンの投射をラベル付けして分析するシーケンシングベースの手法を用いて、ニューロン同士のつながりをマッピングする技術をカハールにライセンス供与しました。
同社は、ニューロンに影響を及ぼす分子の探索に加え、他の研究者がしばしば無視する支持細胞にも焦点を当てている。
同社は設立後最初の数年間、ヒトゲノム研究や臨床研究のデータを取り込んで分析するための計算専門知識の開発と、ターゲット発見システム用のツールの構築に費やした。
ペイコン氏によると、最近、同社の研究者たちは「非常に興奮している」分子プロセスを特定したという。カハールは現在、特定された標的と相互作用し、その活性に影響を与える化合物の発見に焦点を当てた創薬部門を開発している。
チームは、機能ゲノミクスや神経科学の専門家を含む、シアトルの優秀な人材プールを活用しました。ダーバン氏は、ワシントン大学とアレン脳科学研究所を擁するこの地域には、バイオテクノロジー分野の豊富な人材プールがあると指摘しました。
「それが私たちをシアトルへ導いた核となる力、引力だった」とダーバン氏は語った。
同社は創業当初、シアトルのイーストレイク地区にあるインキュベータースペース「アレクサンドリア・ローンチ・ラボ」で事業を展開し、現在はアレクサンドリアが所有する同じビル内のより広いスペースで成長を続けています。同社は2023年に、近隣のイーストレイク1150番地にあるアレクサンドリアの新しいビルに移転する予定です。
Alexandria Venture Investmentsは、Two Sigma Ventures、Evotec、Dolby Family Venturesなどとともに、この資金調達ラウンドに参加しました。
このスタートアップは、1800年代後半に脳の細胞の内容と接続性を示す最初の地図を描いたスペインの科学者であり芸術家であるサンティアゴ・ラモン・イ・カハールにちなんで名付けられました。
