シアトル・チルドレンズ・セラピューティクスは、バイオテクノロジーの革新を活用して、子供たちのための新しい治療法を模索しています。
リサ・スティフラー著
非営利の研究機関は、商業バイオテクノロジー業界からヒントを得ることで、より効果的に運営できるでしょうか?
これがシアトル・チルドレンズ・セラピューティクスの理念です。シアトル・チルドレンズ病院は、既存の研究活動を再編・拡大し、学術機関という枠にとらわれず、バイオテクノロジー企業やイノベーションハブのような運営を目指す新たな取り組みを開始しました。小児がんをはじめとする小児疾患に対する新たな細胞・遺伝子治療の開発を促進することが目標です。
小児治療薬の開発は、困難で、長く、費用のかかるプロセスです。研究者は有望な薬を発見することはできますが、それを患者に届けるまでの過程を「最後のマウスから最初のヒトへ」と呼び、「死の谷」と呼ばれる道のりを進むのは容易ではありません。
シアトル チルドレンズ セラピューティクスは、研究開発の実施、治療薬の製造、FDA 規制事項の遵守、動物実験および臨床試験の管理、人間の患者における研究結果の分析を行うためのリソースと専門知識を 1 か所に集約します。
この非営利施設は、シアトル チルドレンズの研究をサポートするだけでなく、小児医療に取り組む外部のパートナー機関やバイオテクノロジー企業にリソースとスペースを提供します。
「現在、細胞療法への関心は世界中で非常に高まっています」と、業界団体ライフサイエンス・ワシントンのCEO、レスリー・アレクサンドル氏は述べています。「そして、地域として、私たちはこの分野で早期にリーダーシップを発揮してきました。シアトル・チルドレンズ病院の成果に大変感激しています。」
「これは実に素晴らしいことです。シアトル小児病院の経営陣と理事会による革新的な考え方が如実に表れています」と、シアトル小児科セラピューティクスの副社長、マイケル・ジェンセン博士は述べています。
ジェンセン氏は、シアトルのジュノ・セラピューティクス社の創業科学者としての経験をこの取り組みに活かしています。この免疫療法企業はフレッド・ハッチンソンがん研究センターからスピンアウトし、約3年前にセルジーン社に90億ドルで買収されました。ジュノ社は、患者の免疫細胞を遺伝子的に再プログラム化してがんを死滅させるキメラ抗原受容体（CAR）T細胞免疫療法と呼ばれるがん治療に重点を置いています。
シアトル・チルドレンズ病院と提携しているスタートアップ企業が本日、シリーズAラウンドで5,300万ドルを調達したと発表しました。Umoja Biopharmaというこの企業は、成人および小児患者の血液および臓器由来の腫瘍に対するCAR-T細胞免疫療法の開発に取り組んでいます。ジェンセン氏は同社の共同創業者であり、同社はパデュー大学とも提携しています。
シアトル・チルドレンズ病院は、CAR-T細胞免疫療法の設計、製造、臨床試験を行う独自の研究プログラムを有しています。このプログラムは、小児および若年成人の白血病、リンパ腫、脳腫瘍、固形腫瘍の治療に取り組んでいます。また、同病院には「キュア・ファクトリー」と呼ばれる治療用細胞製品を製造する施設も併設されています。さらに、細胞・遺伝子治療製品に使用される主要試薬を製造する「ベクターワークス」と呼ばれる施設の建設も進めています。
これらの取り組みは、シアトル チルドレンズ セラピューティクスの設立を通じて 1 つの物理的な空間に統合されています。
「私たちはシームレスな組織を作り、多くのバイオテクノロジー企業を構築しようとしている」とジェンセン氏は語った。
このイニシアチブには130人の従業員がおり、年間予算は3,000万ドルです。他のバイオテクノロジーベンチャーとの提携や知的財産のライセンス供与によって、コストの一部を相殺できると期待されています。
小児向けの治療法の開発には、特有の課題が伴います。疾患によっては、米国における小児の症例数が年間20万件程度しかない場合もあり、営利企業にとって魅力的な投資対象とはなりにくいでしょう。ジェンセン氏によると、連邦政府の助成金では、500万～1000万ドルかかる初期臨床試験に必要な資金が不足しています。シアトル・チルドレンズ・セラピューティクスは、新たな治療法開発への新たな道筋を提供できる可能性があります。
そして、その必要性は明白です。小児がんの一般的な治療法は依然として化学療法と放射線療法です。これらは数十年前に成人向けに開発された治療法を小児向けに改良したものです。ジェンセン氏は、こうした原始的な治療法が医学史の教科書に追いやられることを切望しています。シアトル小児病院はすでに、主要な小児がんの全てに対する新たな治療法の臨床試験を行っています。
「小児科は歴史的に、特にがん以外では研究開発が軽視されてきた分野です」とアレクサンドル氏は言う。
新センターは論理的に他の疾患にも拡大していく可能性があります。関節リウマチや一部の糖尿病などの小児自己免疫疾患の研究は理にかなっています。また、CRISPRなどの遺伝子編集・修復技術で治癒可能な遺伝性疾患の研究も、その一つです。
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