ワシントン大学のバイオテクノロジーのスピンアウト企業が筋ジストロフィーの遺伝子治療システム開発のため500万ドルを調達
シャーロット・シューベルト著
ニュース：遺伝子治療技術を開発するシアトルのスタートアップ企業、Myosana Therapeuticsが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の初期段階の候補治療薬開発のため、500万ドルを調達しました。Mysona社は、細胞に遺伝子を送達する同社の実験プラットフォームは、より小さなDNA断片に限定される標準的なアプローチよりも優れていると述べています。
人々:共同創業者のスタンレー・フローナー（ワシントン大学生理学・生物物理学教授）とニック・ホワイトヘッド（ワシントン大学研究准教授）が2018年に同社を設立した。フローナーが会長、ホワイトヘッドが最高科学責任者を務める。
ベンチャー企業メディクシーのパートナーで、ミオサナの取締役を1年以上務めるマシュー・ラムリー氏が、1月にCEOに就任した。ロンドンを拠点とするラムリー氏は、以前はモデルナ社で希少疾患臨床開発担当シニアディレクター、ファイザー社で希少疾患担当メディカルディレクターを務めていた。また、同氏の息子も筋力低下と萎縮を引き起こすDMD（ダイレクト・メディシン・ダイマー）を患っている。
治療の展望： DMDは、ジストロフィンと呼ばれるタンパク質をコードする、ヒト遺伝子の中で最も大きな遺伝子の変異によって引き起こされます。ファイザー社やサレプタ・セラピューティクス社を含む複数の企業が、アデノ随伴ウイルス（AAV）と呼ばれる改変ウイルスを用いて、機能的なジストロフィンDNAを細胞に導入する遺伝子治療を開発しています。しかし、AAVは大きな遺伝子を扱うことができないため、代わりに、短縮型のジストロフィンを生成する小さなDNA断片をAAVに組み込んでいます。
サレプタ社は、導入された遺伝子が細胞内で活性化していることを示すデータに基づき、米国食品医薬品局（FDA）に承認申請を行いました。承認は春に下される見込みで、同社は臨床転帰を評価する試験を完了するまでの間、この治療法の販売促進のために12億ドルを調達しました。サレプタ社はまた、エクソン・スキッピングと呼ばれる手法を用いてDMD患者の約30%を治療することを目指した3つの承認済み薬剤も販売しています。
その他の実験的な遺伝子治療の送達アプローチには、COVID-19 RNAワクチンに使用されている技術と同様の脂質ナノ粒子が含まれます。
技術： Myosana社は、骨格筋細胞と心筋細胞上のタンパク質にホーミングして遺伝子を送達する抗体を開発しました。このシステムは大型の遺伝子を送達でき、繰り返し使用できます。一方、AAVベクターは免疫獲得のリスクがあるため、通常は単回使用向けに設計されています。
Myosana のシステムに関するデータは公開されていないが、ホワイトヘッド氏は GeekWire に対し、このシステムを使用して、DMD 遺伝子全体を静脈注射でマウスの筋肉に送達したと語った。
このスタートアップ企業は、新たに調達した資金を2025年までにDMDの初期開発候補物質の特定に役立てることを目指していますが、このプラットフォームは幅広い応用の可能性を秘めています。「このプラットフォームの原理実証として、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療における成功は、Myosanaにとって幅広い神経筋疾患や心臓疾患をターゲットとする機会を開くでしょう」と、ラムリー氏は水曜日に資金調達を発表した声明で述べています。
投資家：今回の資金調達ラウンドは、ノースダコタ州ファーゴに拠点を置くアルデブロン社の共同創業者で元最高科学責任者（CSO）のジョン・バランタイン氏が主導しました。アルデブロン社は、医薬品の受託開発・製造サービスを提供する企業です。バランタイン氏は2021年、ファーゴに拠点を置くアガトス・バイオロジクス社も共同創業しています。アガトス・バイオロジクス社は、バイオ製造と細胞への治療分子の送達に特化したスタートアップ企業です。
シードラウンドの参加者は、65万ドルを拠出した筋ジストロフィー協会と、2021年8月にMyosanaに35万480ドルを投資した上で50万ドルを拠出した筋ジストロフィー親プロジェクトである。CureDuchenne VenturesもMyosanaの初期投資家であった。
