
細胞療法はシアトルにバイオテクノロジーの優位性をもたらし、1ヶ月以内に3件の買収を推進した。

1月のある肌寒い月曜日の朝、シアトルは、最も将来有望な企業の一つであるジュノ・セラピューティクスがバイオテクノロジー大手のセルジーン社に90億ドルで買収される契約を結んだというニュースで目覚めた。
1 か月も経たないうちに、シアトルではさらに 2 件の取引が行われました。シアトル ジェネティクスがカスカディアン セラピューティクスを 6 億 1,400 万ドルで買収し、ユニバーサル セルズが日本のアステラス製薬に 1 億ドルで買収されました。
バイオテクノロジー企業による買収が相次いだことで、シアトルの苦難の歴史を振り返る人々は不安を抱くかもしれない。しかし、これはまた別の潮流を示唆している。シアトルは細胞治療技術の世界的な拠点であり、細胞治療は急速にバイオテクノロジーのホットなトレンドになりつつある。Juno社とUniversal Cells社は細胞治療技術の最先端を走っており、Cascadian社の技術も細胞治療科学に関連している。
細胞療法は、バイオテクノロジー業界において、バーチャルリアリティやテクノロジー業界の「スマート」テクノロジーに匹敵するバズワード的地位を獲得しましたが、それは常にそうだったわけではありません。細胞療法の台頭、そしてそれに伴う巨額の取引は、比較的最近のことです。
細胞療法は、生きた細胞、特に免疫細胞や幹細胞を用いて疾患の治療や組織の再生を行います。長年にわたり細胞療法の研究者であり、シアトルのフレッド・ハッチンソンがん研究センター免疫療法統合研究センターの科学ディレクターを務めるスタン・リデル博士は、最初の成功した細胞療法は白血病患者への骨髄移植だったと述べています。

「実際、骨髄移植は抗腫瘍反応における免疫細胞の役割を特定する上で重要であり、その知識がT細胞やその他の免疫細胞をがん治療に利用する取り組みにつながった」とリデル氏はGeekWireとの電子メールインタビューで語った。
ジュノ社は現在、その知識を活用しています。同社は米国におけるCAR-T免疫療法のリーディングカンパニーの一つであり、フレッド・ハッチ研究所やシアトル小児研究所などの遺伝子組み換えT細胞技術に基づいたがん治療薬の開発に取り組んでいます。
カスケディアン・セラピューティクスのがん治療は、シアトルにおける免疫療法のトレンドに逆行するものです。シアトル・ジェネティクスの多くの治療法と同様に、細胞療法ではなく抗体療法に依存しています。この技術は細胞療法と関連しており、多くの点で同じバイオテクノロジーの原理に基づいています。
「細胞療法は、ウイルス感染症の治療や再生医療への応用も開発されています」とリデル氏は述べた。ユニバーサル・セルズの幹細胞技術は、再生医療をはじめ、様々な治療に活用できる可能性がある。
高度な細胞治療を支える科学は過去10年間で進歩してきたが、投資家やバイオテクノロジー市場全体が本当に注目し始めたのはここ数年のことである。
「国内の細胞治療の現状を見れば、まさに飛躍的な発展を遂げていることがわかります」と、業界団体ライフサイエンス・ワシントンのCEO、レスリー・アレクサンドル氏はGeekWireに語った。「そして、この急成長の理由は、画期的な治療法の有効性が臨床的に検証されるケースが増えているからです」と彼女は述べた。

これらの検証には、わずか数ヶ月前にFDAに承認された初のCAR-T免疫療法も含まれています。これらの治療法の一つを製造するJunoの競合企業Kite Pharmaは、昨年119億ドルで買収されました。
「誰もが長い間この問題に取り組んできた」とバイオテクノロジー投資会社バイオエコノミー・キャピタルの長年の科学者でマネージング・ディレクターのロブ・カールソン氏は言う。
彼は、ワシントン大学をはじめとするシアトルの研究拠点で行われている免疫系と幹細胞に関する世界クラスの研究を例に挙げた。「これは、この地域に多くの専門知識があることを意味します。そして、そうした人々の多くが、ある時点で起業を決意し、今それが実を結んでいるのです」とカールソン氏は語った。
しかし、治療法が基礎科学から商業化へと移行するにつれ、シアトルは停滞しつつある。ボストンのような他の医療拠点とは対照的に、シアトルには研究に見合う商業化能力がないのだ。
「当社のエコシステムは、大規模な研究、中規模開発、そして小規模な商業化で構成されており、人材プールもそれを反映しています」とアレクサンドル氏は述べた。「そのため、FDAの承認取得において当社は卓越した能力を発揮しており、これは決して容易なことではありません。これらの企業がFDAの承認を取得しても、大規模な製造体制を構築していない場合は、商業化リソースを持つ大手バイオテクノロジー企業による買収は非常に理にかなっていると思います」と彼女は述べた。

シアトルは過去数十年にわたり、大手バイオテクノロジー企業の誘致に苦戦してきた。特に痛手となったのは、2001年にシアトルのバイオテクノロジー企業イミュネックスを買収した際に取得したアムジェンの巨大なウォーターフロントキャンパスが2014年に閉鎖されたことだ。閉鎖当時、アムジェンの施設は660人の従業員を抱えており、間もなくワシントン州ベルビューに本社を置くエクスペディアの新本社が入居する予定だ。
ジュノ社の買収により、同じことが別の新興バイオテクノロジー企業にも起こるかもしれないという懸念が高まっているが、同社はシアトルの新本社とワシントン州ボセルの製造施設に留まる意向を繰り返し表明している。
カールソン氏は、買収には常にリスクが伴うが、今回の取引はシアトルのスター業界にとって良いニュースとなるだろうと述べた。
「シリコンバレーの他業界のスタートアップのここ数年の入れ替わりを見れば、まさにこれが新しいスタートアップの始まり方です」と彼は語った。「買収があり、人々は買収による利益を確実に得られるまで必要なだけそこに留まり、その後は去って新しいことを始める。ですから、長期的にはシアトルにとって非常に有益だと思います。」
カールソン氏によると、業界にとってより大きな課題は製造だ。ほとんどの細胞療法はまだ研究と臨床開発の初期段階にある。CAR-T免疫療法のような治療法が市場に登場し、再生医療などが本格化すると、これらの治療に必要な細胞の作成と管理は大きな課題となるだろう。
「基本的にプリンターとインクに例えられます」とカールソン氏は述べた。特に再生医療においてはそうだ。治療の背後にある科学とインフラがプリンターであり、それを機能させる細胞がインクだ。「この業界で今後起こりうる問題の一つは、人々がインクの効果を示すことに集中しすぎて、高品質のインクを大量に供給できるかどうかという問題に真剣に取り組んでいないことです」
生産能力だけでなく、現在の製造コストは信じられないほど高額です。
「腎臓を印刷する方法を知っていたとしましょう」とカールソン氏は言った。「実際には知りませんが、もし知っていたとしましょう。すると、ほとんどの細胞タイプの細胞1個あたりの現在のコストを考えると、1000万ドルから2000万ドル相当の細胞が必要になります。つまり、この治療法の経済性は、実際の治療効果とは全くかけ離れているということです。」