画期的なFDA承認により、がんと闘う遺伝子治療への道が開かれた
クレア・マクグレイン著
米食品医薬品局は水曜日、米国で初となるCAR-T免疫療法を承認したと発表した。これは画期的ながん治療法群にとって大きな節目となる。
免疫細胞を遺伝子操作してがんと闘うこの薬は、スイスに拠点を置くバイオメディカル大手ノバルティスが開発し、急性リンパ性白血病（ALL）のサブセットを患う小児および若年成人の治療薬として承認されました。キムリアという名称で発売されます。
この承認は、数十年にわたり免疫療法による治療法を研究してきたシアトルのフレッド・ハッチンソンがん研究センターや、そこからスピンアウトした上場バイオテクノロジー企業で、こうした治療法の多くを開発、商品化しようとしているジュノ・セラピューティクスなど、免疫療法に携わる人々にとって非常に大きな意味を持つ。
「患者自身の細胞を再プログラムし、致死性の癌を攻撃する能力によって、私たちは医療イノベーションの新たな境地に足を踏み入れようとしています」と、FDA長官のスコット・ゴットリーブ博士はプレスリリースで述べています。「遺伝子治療や細胞治療といった新技術は、医療を変革し、多くの難治性疾患の治療、さらには治癒に画期的な変化をもたらす可能性を秘めています。FDAは、命を救う可能性を秘めた画期的な治療法の開発と審査の迅速化を支援することに尽力しています。」
免疫療法は一部の患者に驚くべき効果をもたらしました。FDAは、キムリアの承認を後押しした主な要因としてその成功率を挙げました。臨床試験でキムリアによる治療を受けた患者の83%が寛解に至り、これはキムリアを服用した重篤な患者にとっては驚異的な数字です。
ジュノ社は、いくつかの治療法において驚異的な成功率を達成しており、その中にはJCAR017の初期試験における60%の寛解率も含まれています。この薬剤は、別の血液がんであるリンパ腫を標的としています。
GeekWireはJuno社に承認に関するコメントを求めており、回答が得られ次第この記事を更新します。Kymriahの承認発表後、Juno社の株価は1%強下落しました。今週、免疫療法の大手開発企業であるKite Pharma社が119億ドルで買収することで合意したと発表したことで、Juno社の株価は40%上昇しました。
いくつかの成功例があるにもかかわらず、これらの治療法には多くの疑問が残ります。血液がんへの応用は成功していますが、固形がんへの適用ははるかに困難であり、重篤な副作用を伴う場合も少なくありません。
同社は今年初め、臨床試験で患者5人が死亡したことを受けて最も進んだ候補薬の開発を中止し、CAR-T免疫療法の市場投入競争で後れを取った。
フレッド・ハッチの研究者たちはCAR-T療法に伴う多くの根深い問題に取り組んでおり、すでにジュノ社との共同臨床試験を開始して、いくつかの固形腫瘍に対する治療法を試験している。
アクセスも問題だ。CAR-T免疫療法は非常に複雑で、製造コストもかかるため、天文学的な価格になる。
「承認は重要な一歩ですが、これはほんの始まりに過ぎません」と、フレッド・ハッチ研究所の免疫療法リーダーであるデビッド・マロニー博士は電子メールでの声明で述べています。「これらの新しい免疫療法の安全性、入手しやすさ、そして手頃な価格は改善の余地がありますが、これらの目標を達成するには、業界との連携の強化、企業投資の増加、そして政府からの継続的な資金提供が必要です。」
同氏はさらに、「今回の協力と資金の増強により、免疫系ががんとどのように相互作用するかについての基礎研究・開発へのさらなる投資が可能となり、細胞工学技術の進歩を追求することで臨床試験を加速し、より多くの患者に実験的治療を提供できる」と付け加えた。
