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シアトル・チルドレンズの画期的な10億ドルの小児がんおよびその他の疾患治療キャンペーンの内幕

シアトル・チルドレンズの画期的な10億ドルの小児がんおよびその他の疾患治療キャンペーンの内幕
シーホークスのクォーターバック、ラッセル・ウィルソン（右から2人目）と、妻で歌手のシアラ（左から2人目）が、シアトル小児病院の家族と面会した。夫妻は長年にわたり同病院を支援しており、新たに開始された10億ドルの募金キャンペーンにも賛同している。（ラッセル・ウィルソンのTwitterより）

がんの治療法を研究するのは、今まさに刺激的な時代です。最先端の免疫療法といった新技術が、がんと闘うための扉を開きつつあり、患者さんの見通しは10年前よりもずっと明るくなっています。

しかし、これらのがん治療は、あるグループ、つまり子供たちを取り残してしまう可能性がある。がんは米国において子供たちにとって最も致命的な病気であるが、現在研究されているがん治療の進歩の多くは、子供ではなく成人のがんを対象としている。

シアトル小児病院・研究機関は、小児治療に特化した治療法の開発・創出に注力する大規模な研究活動によって、この状況を打破しようとしています。これは、同機関が新たに立ち上げた10億ドル規模の募金キャンペーン「It Starts With Yes」の一環です。

シアトル・チルドレンズ病院のCEO、ジェフ・スペリング氏は、同病院は小児に特化した治療パイプラインを構築したいと考えていると述べた。（シアトル・チルドレンズ病院写真）

チルドレンズのCEO、ジェフ・スペリング氏はGeekWireに対し、業界では若年患者向けの治療法が軽視されたり、成人向けの既存の治療法を改変したりすることがよくあると語った。

「伝統的には常に、大人向けの治療法が発表され、その後ある時点でそれが子供にも有効かどうかを確認しなければならないという状況が続いてきました」とスペリング氏は述べた。

「子どもたちが臨床試験や、他の企業が発売するかもしれない、より大人向けの製品のために長い列に並ばなければならない状況は避けたかったのです。だからこそ、私たちが先頭に立って、『子どもたちに特化した臨床試験のパイプラインを、私たちが構築していく』と宣言しなければならないと感じたのです」と彼は語った。

この新たなキャンペーンには、シアトルのダウンタウン近くに、がんやその他の病気を患う子どもたちのための新たな免疫療法の開発に重点を置いた研究センターを建設する計画が含まれており、これにより同組織は開発中の治療法に関する臨床試験をさらに実施できるようになる。

スパーリング氏はまた、成人向けの免疫療法を小児向けに後から導入すると特有の問題が生じる可能性があると指摘した。

免疫療法は、体の免疫システムを利用してがんと闘います。免疫療法は、がんを取り巻く遺伝学と体の免疫システムの働きに関する理解に大きく依存しています。

「小児がんの遺伝学は成人とは異なります。免疫システムやその他のシステムも異なります。一般的に小児がんの患者は成人よりも健康ですが、これは良いことであり、時には問題となることもあります」とスペリング氏は述べた。

だからこそ、小児がんに特化した免疫療法の開発が非常に重要です。シアトル小児病院ではすでに複数の免疫療法を開発しており、そのほとんどは、がんと闘うために免疫細胞を遺伝子的に再プログラムするCAR-T免疫療法です。

そのうちの1つは現在、シアトルに拠点を置く米国有数のCAR-Tバイオテクノロジー企業であるジュノ・セラピューティクス社の主力治療薬となっており、成人白血病の治療薬として研究と微調整が行われている。

シアトル小児研究所では、他の治療法の研究と開発が現在も進められています。同研究所は水曜日に、患者のがんの再発を防ぐ可能性のある免疫療法を研究する新たな臨床試験を開始すると発表しました。

もちろん、小児免疫療法に取り組んでいるのはシアトル・チルドレンズ病院だけではありません。8月には、白血病の小児に対する治療法が、CAR-T免疫療法として初めてFDAの承認を取得し、歴史に名を残しました。この治療法は「キムリア」と呼ばれ、多国籍バイオテクノロジー企業ノバルティスによって開発されました。

レベッカ・ガードナー博士は、シアトル小児研究所で白血病の小児に対する免疫療法による治療研究を主導しています。（シアトル小児研究所写真）

研究では、キミラを服用した小児患者の80%以上が寛解に至り、がんの兆候は消失しました。小児病院で研究されている治療法の中には、初期試験で90%を超える寛解率を示したものもあります。

スパーリング氏は小児がんの治療法や、その他の小児疾患に関する研究に大きな意欲を抱いている。

「小児白血病やその他のがんの治療法を発見する場所になりたい。小児神経学や神経科学の課題に対し、数多くの新たな治療法を開拓する場所になりたい」と彼は語った。

このキャンペーンは他の方法でも子どもたちの健康の改善に取り組んでいます。

「このキャンペーンのもう一つの大きな焦点は、地域の健康と、地域の子どもたちの健康維持をどのように支援できるかということです」とスペリング氏は述べた。「私たちの使命は、希望、ケア、そして治療を提供すること、そしてすべての子どもたちが可能な限り健康で充実した人生を送れるように願うことです。」

地域社会とのつながりは、チルドレンズの活動において重要な要素だと彼は述べた。この病院はシアトルのいわば中心的存在であり、シーホークスのクォーターバック、ラッセル・ウィルソンが毎週病院を訪れて患者と面会していることで、多くの人に知られている。

ウィルソン氏は今週、ツイッターで子どもたちの「It Starts With Yes」キャンペーンを応援し、自身の「Why Not You Foundation」も参加していると語った。

「シアトル・チルドレンズ病院が110年もの間存続できたのは、私たちの活動を常に支え、子どもたちのために正しいことをすることに常に尽力してきた素晴らしい地域社会の存在があったからです」とスペリング氏は述べた。  「研究施設の建設や臨床試験の実施への投資は非常に重要です。地域社会、そしてラッセルさんのような方々の存在が、この病院の存続を可能にしたのです。」