新しく開発された「箱入り遺伝子治療」は何百万人もの命を救う可能性がある

遺伝子治療は、病気を治療するために細胞の遺伝子を変化させるプロセスであり、遺伝性疾患、HIV、さらには癌などの深刻な病気を治療する方法として研究されている非常に有望なプロセスです。

しかし、これらの分野での医学的進歩の必要性が大いにあるにもかかわらず、遺伝子治療は世界でも一握りのハイテククリニックでしか実施できず、高度な訓練を受けたスタッフが必要となるため、遺伝子治療によって命を救えるはずの何百万人もの人々が遺伝子治療を利用できない可能性がある。

シアトルのフレッド・ハッチンソンがん研究センターで開発された卓上装置「ボックス型遺伝子治療」は、現在必要とされる高価で希少な医療インフラがなくても遺伝子治療を提供できる可能性がある。

本日Nature Communications誌に掲載された研究によると、この装置で作製された幹細胞は、従来のクリーンルームで作製されたものと同等かそれ以上の品質を誇り、従来の方法に必要な人員の半分以下で作製できることが分かりました。この研究結果は、特にHIV感染率の高い地域において、発展途上国にとって大きな影響を与える可能性があります。

「この技術が世界中の臨床センター、さらには発展途上地域でも利用できるようになることで、何百万人もの命を救う道が開かれることを願っています」と、フレッド・ハッチの腫瘍医学研究者でこの研究の筆頭著者であるジェニファー・アデア博士はGeekWireへのメールで述べた。

一般的に、遺伝子治療とは、患者の血液サンプルから血液幹細胞を採取し、増殖させた後、ウイルスを用いて遺伝子改変を施すことです。改変された幹細胞は、点滴を介して患者の血液に戻されます。

通常、このプロセスには複数の特殊機器、専用のクリーンルーム、そして高度な訓練を受けたスタッフによる長時間の作業が必要です。この新しいデバイスはポイントオブケア型であり、患者と同じ部屋で使用できるため、従来の方法よりも時間、スペース、スタッフの負担が少なくなります。

下の図で、従来のクリーンルーム遺伝子治療のプロセスと、新しいポイントオブケアデバイスを使用したプロセスを比較してください。

フレッド・ハッチの研究チームは、ミルテニー・バイオテック社の機器をデバイスのベースとして使い、遺伝子治療に必要な複雑な手順を実行できるように改造しました。完成したデバイスの購入費用は約15万ドルで、1回の治療に必要な材料のキットは約2万6000ドルかかります。

これらは、クリーンルームの運営費や人件費、あるいは例えばHIV感染者の生涯にわたる治療費と比較すると、比較的低い数字です。この装置により、治療に必要なスペースも500平方フィートから約5平方フィートに縮小され、5人から10人必要だったスタッフも1～2人にまで減少します。

このデバイスはまだ FDA の審査を通過し、臨床試験で検証される必要があるが、アデア氏はその可能性に期待している。

「この技術は今後数年で広く普及するだろうと楽観視しています」とアデア氏は述べた。未改変のデバイスは既に市販されており、アデア氏によると、彼女のチームはミルテニー・バイオテック社と共同で改変済みデバイスの提供に取り組んでいるという。また、ロケット・ファーマシューティカルズ社と共同で、このデバイスをファンコニ貧血の治療に応用する研究も進めているという。ファンコニ貧血は希少な遺伝性疾患で、がんを発症するリスクが極めて高い疾患である。

「現在、臨床試験で幹細胞遺伝子治療が行われている疾患には、遺伝性免疫不全症、異常ヘモグロビン症、鎌状赤血球症、がん、HIV、白質ジストロフィー、その他の遺伝性疾患が含まれます」と彼女は述べ、これらすべてがこの装置で治療できる可能性があると語った。

そうすれば、サハラ以南のアフリカのような地域で人命が救われる可能性がある。サハラ以南のアフリカでは現在、2,500万人以上がHIVに感染しているが、遺伝子治療などの治療のための資源はほとんどない。

この装置は、がんに対するCAR-T免疫療法治療の準備にも使用できる可能性がある。CAR-T免疫療法は、免疫システムの重要な役割を担う患者のT細胞を変化させ、がん細胞を攻撃させるプロセスである。

このプロセスは初期の研究で有望性を示しており、アデア氏とチームは治療に必要な追加手順を実行するようにデバイスをプログラムしたが、本日発表された研究にはそれらの手順は含まれていなかった。

この装置が病院で使用できるようになるまでには、まだ長い道のりがあるが、初期の成果は、一部の裕福な国や個人だけではなく、必要とするすべての人に遺伝子治療を提供できる可能性があることを示している。