マイクロソフトの共同創業者が支援する気骨のあるバイオテクノロジースタートアップが、いかにして2人のノーベル賞受賞者を輩出したのか
リサ・スティフラー著
今週授与された2つのノーベル賞の根底にある画期的な免疫学研究は、マイクロソフトの共同創業者たちが支援したシアトル地域のほとんど忘れ去られたバイオテクノロジー新興企業に遡る。
ダーウィン・モレキュラーは1992年に設立され、メアリー・ブランコウとフレッド・ラムズデル（月曜日にノーベル生理学・医学賞を受賞した）は2年後に同社に加わった。ビル・ゲイツとポール・アレンは共に、ワシントン州ボセルに拠点を置くこの企業に投資しており、同社のチームにはスター生物学者リー・フッドも含まれていた。
当時、ヒトゲノム計画はヒトをプログラムするDNAコードの解読に着手したばかりで、ダーウィンは、そのマスタープランの範囲内で個々の遺伝子をクローン化することを目指していました。フッド氏は、シアトルに拠点を置く非営利研究機関であるシステム生物学研究所（ISB）で火曜日に開催された、同組織のシニアプログラムマネージャーであるブランコウ氏を称えるイベントで、このスタートアップ企業の取り組みについて語りました。
ISBの共同創業者であるフッド氏は、会社設立当時は研究の基盤となる完全なゲノムが存在しなかったと語る。「ゼロから始めなければならず、非常に挑戦的なアイデアでした」と彼は付け加えた。「そして、非常に大きな懐疑論もありました」
ブルンコウ氏は、学術界ではなくバイオテクノロジー企業で役職を得たときの興奮を語った。
「この小さなスタートアップ企業で、私たちは素晴らしいチームを作り上げました。そこでは、様々なことに挑戦する自由が与えられました」と彼女は語った。「本当に刺激的な時間でした。」
ブルンコウはマウスの致命的な自己免疫疾患に取り組み、マウスを繁殖させて変異を分離するための遺伝学プログラムを立ち上げました。科学者たちはDNA配列を精査し、最終的にFOXP3と名付けた遺伝子を発見し、その機能不全を引き起こす遺伝子エラーを特定しました。
ラムズデル氏のチームは、変異マウスの細胞生物学と免疫システムの働きに焦点を当てた。
遺伝子を分離した後、ブルンコウ氏と彼女のチームはその細胞機能に関する新たな仮説を探求することができ、最終的には免疫系がどのように自身の反応を調節し抑制するかについての新たな知見を明らかにした。
ブルンコウ、ラムズデル、そして日本の大阪大学の坂口志文の3氏は、「免疫システムの警備員」と呼ばれる制御性T細胞の特定に貢献した功績により、ノーベル賞を共同で受賞した。
これらの細胞は、体の免疫システムが間違った標的を攻撃するのを防ぐのに役立ちます。免疫システムが適切に管理されないと、関節リウマチ、多発性硬化症、狼瘡など、多くの自己免疫疾患につながる可能性があります。
研究者らはまた、FOXP3遺伝子のヒト版の変異が、まれで生命を脅かす自己免疫疾患IPEXを引き起こすことも示した。
ISBのジム・ヒース会長は、ブルンコウ氏とラムズデル氏はFOXP3が制御性T細胞の「特徴」であることを実証したと述べた。「それ以来、この発見は人間の健康と疾患のほぼあらゆる側面に影響を与えてきました。」
ラムズデル氏は、シアトルに研究開発施設を持つ企業、ソノマ・バイオセラピューティクスの共同設立者であり、科学諮問委員会の委員長です。
ダーウィンは1996年にロンドンに拠点を置くカイロサイエンス・グループに買収され、3年後には別の英国企業であるセルテックと合併しました。このバイオテクノロジー企業は最終的に2004年にワシントン州での研究開発事業を閉鎖し、ブルンコウ氏とラムズデル氏はその時に同社を去りました。
「あのプロジェクトは本当に素晴らしい時間だったし、素晴らしいチームだったので、今でもそのプロジェクトに携わっていると思います」とブルンコウは語った。「そして、この分野で本当に重要なことをやっていると確信していました。」
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