フレッド・ハッチ研究所の研究：新たなナノ粒子免疫療法が化学療法に代わる癌治療の最前線となる可能性
クレア・マクグレイン著
マティアス・ステファン博士は、安価で簡単に利用できるがん治療の第一線として化学療法に代わる、がんを殺す免疫療法というビジョンを持っています。
「私が思い描いているのは、ウォルグリーンでインフルエンザ予防接種を受ける、あるいは医者に行ってB型肝炎の予防接種を受けるような状況です」と彼は言った。「毎週金曜日に病院に行って、それで終わりです。」
ステファン氏はシアトルのフレッド・ハッチンソンがん研究センターの研究者で、月曜日に発表された新たな研究は同氏が開発したナノ粒子免疫療法技術を明らかにしており、同氏の構想を現実のものにできる可能性がある。
ステファン氏は、この技術が万能薬になるとは言っていない。現時点では、最も成功した免疫療法でさえ、すべての患者に効果があるわけではない。しかし、この技術は、新たな治療法の費用対効果を大幅に向上させ、アクセスを容易にすることで、画期的な変化をもたらす可能性がある。さらに、HIVなどの感染症に対する新たな治療法の開発にも活用できる可能性がある。
CAR-T免疫療法は、がん治療に有望な治療法である一方で、大きな落とし穴がいくつかあります。開発には何週間もの複雑な科学的研究が必要であり、患者ごとに個別化する必要がある上、非常に高額であるため、多くの患者が利用できない可能性があります。
「化学療法に打ち勝つためには、少なくとも化学療法と同程度の価格で、一つのバイオテクノロジー企業が大量生産し、地域の点滴センターに配送できるようなものを設計する必要があることに気づきました」とステファン氏は述べた。「そして、がんと診断されたら、その日に投与できるのです。」
CAR-T免疫療法は、免疫システムにおけるネイビーシールズのような存在であるT細胞の遺伝子改変によって効果を発揮します。これらの細胞はウイルスなどの微小な侵入者を発見して破壊しますが、一般的にがん細胞を認識することはできません。
従来、これらの治療法は、患者からT細胞を採取し、遺伝子改変を施してキメラ抗原受容体（CAR）を増殖させることで行われます。CARは、細胞ががんを検知するのに役立つ暗視ゴーグルのようなものです。患者の正常なT細胞は放射線で死滅させ、CAR T細胞を患者に再注入します。
ステファンのシステムでは、作業量ははるかに少なくなります。
彼と彼のチームは、遺伝物質を運ぶ小さな乗り物のような役割を果たす、微小で生分解性のナノ粒子を開発しました。このナノ粒子は通常のワクチンと同様に患者に注入することができ、T細胞に取り込まれ、その中に含まれる遺伝物質を輸送することで、T細胞をがんと闘うCAR-T細胞へと変化させます。
ナノ粒子の投与には特殊な装置が必要なく、患者ごとにカスタマイズする必要もないため、大量に製造して非常に低コストで全国の診療所や病院に配送することができる。
ステファン氏はまた、患者はCAR-T細胞をすぐに受け取ることができると述べた。つまり、CAR-T細胞は診断後わずか2日以内に作用し始める可能性がある。現在のCAR-T細胞治療は効果が現れるまでに数週間かかり、患者は専門クリニックに通う必要があることが多いため、診断から治療開始までには数ヶ月かかることもある。
この初期の研究は人間ではなくマウスで行われたが、この技術が機能することが証明され、ステファン氏と彼のチームは人間でのテストと最終的には臨床試験の実施に向けて取り組むことができるようになった。
この研究では、ナノ粒子の白血病に対する標的効果のみを検討しており、より一般的な固形腫瘍については検討していません。しかし、ステファン氏と彼のチームは、ナノ粒子を他の免疫療法技術と組み合わせることで、固形腫瘍も標的とできる方法の開発にも取り組んでいます。
ステファン氏は、この技術は他の病気と闘うためにも、HIVやマラリアのワクチンとしても使える可能性があると述べた。
一部の人は、T細胞上の特定の受容体のおかげで、生まれつきHIVに抵抗力を持っています。科学者たちはこの受容体の存在を以前から知っていましたが、自然にこの受容体を産生しない人に発現させる方法がありませんでした。
ステファン氏は、理論的には、このナノ粒子を用いてT細胞を遺伝子改変し、HIV耐性遺伝子を増殖させることで、HIVワクチンとして機能させることができると述べた。ステファン氏と彼のチームがこの技術をヒトにおいて安全かつ効果的に作用させることができれば、免疫療法分野が待ち望んでいた画期的な進歩となる可能性がある。
