シアトル・チルドレンズ病院は、不治の脳腫瘍の治療法を開発するスタートアップ企業、ブレインチャイルド・バイオをスピンアウトさせた。
リサ・スティフラー著
シアトル・チルドレンズ病院は、中枢神経系の癌に取り組むバイオテクノロジーの新興企業であるブレインチャイルド・バイオを独立させ、当初は小児の治療に重点を置く予定だ。
臨床段階にあるこの企業は、シアトル小児病院内のイノベーションハブであるシアトル・チルドレンズ・セラピューティクスから設立されます。マイケル・ジェンセン博士は、同ハブの副社長を退任し、ブレインチャイルド・バイオの創設者兼最高科学責任者に就任します。このスタートアップ企業は、ジェンセン博士と彼のチームが開発した革新的なCAR-T細胞技術を使用する独占的ライセンスを保有しています。
「中枢神経系のがん［治療］に革命を起こすことに重点を置くことになる」とジェンセン氏は語った。
このアプローチでは、キメラ抗原受容体（CAR）T細胞免疫療法を用います。これは、患者の免疫細胞を遺伝子的に再プログラムし、がん細胞を死滅させるものです。ジェンセン氏によると、CAR T細胞は「細胞サイズのメス」のように作用し、比喩的に言えば病気を切り取るのです。
このスタートアップは、まず脳幹を侵す稀少かつ治癒不可能ながんであるびまん性橋グリオーマ（DIPG）をターゲットとしています。診断後、患者は通常12～16ヶ月しか生きられず、緩和療法として放射線治療しか受けることができません。米国では年間約600人の子供がDIPGと診断されており、世界では推定1万人がDIPGと診断されています。
シアトル・チルドレンズ・セラピューティクスのジェンセン氏と彼のチームは、約100人の小児中枢神経系腫瘍患者を対象としたCAR-T細胞療法を用いた4つの臨床試験を実施しました。これらの試験の一部はDIPG症例です。
治療の有効性に関するデータは来年開催される科学フォーラムで発表される予定だが、予備的な結果は有望だとジェンセン氏は述べた。この治療法は中枢神経系に直接送達されるため、他の治療法を阻害する可能性のある血液脳関門を迂回する。また、患者は繰り返し投与できるため、CAR-T細胞が腫瘍に持続的に攻撃を仕掛けることができる。
ジェンセン氏は、この新たな事業はシアトル・チルドレンズ病院から非公開の資金提供を受けており、2年間の運営期間が確保される見込みだと語った。
「臨床試験と学術プログラムによって、数十人、あるいは数万人の患者を治療し、救うことができます」とジェンセン氏は述べた。「しかし、これを長期的に拡張可能かつ持続可能なものにするための商業事業がなければ、これらの革新的な医薬品によって実現可能なインパクトは得られないでしょう。」
このスタートアップ企業は、シアトルのダウンタウンにある小児病院のビル「ビルディング・キュア」内のスペースを借り受け、シアトル・チルドレンズ・セラピューティクスも入居する同ビルの10階に拠点を構える。ブレインチャイルド・バイオは、シアトル・チルドレンズ・セラピューティクスから約18名の研究開発スタッフを引き継ぎ、小児白血病、狼瘡などの疾患の研究を継続する。
ジェンセン氏は30年間、医師科学者として活躍し、過去13年間はシアトル・チルドレンズ・セラピューティクスの研究開発チームを率いてきました。また、シアトルのUmoja BiopharmaとJuno Therapeuticsの共同創業者でもあります。Juno Therapeuticsはブリストル・マイヤーズ スクイブに買収され、現在、成人のリンパ腫治療に商業的に使用されるCAR-T細胞療法を製造しています。
スティーブン・ブルガー氏がブレインチャイルド・バイオのCEOに就任します。彼は製薬業界で40年にわたる経験を持ち、直近では昨年GSKに33億ドルで買収されたワクチン会社アフィニバックスのCEOを務めていました。
2022年3月、シアトル・チルドレンズ・セラピューティクスは、サンフランシスコの開発・商業化企業であるCellevolve Bioとの提携を発表し、小児の中枢神経系がんを対象とした3つの臨床試験を推進しました。今年5月には、シアトル・チルドレンズは小児DIPG患者を対象としたCAR-T細胞治療に焦点を当てた4つ目の試験を開始しました。
この提携について尋ねられたジェンセン氏は、「CellevolveとBrainChild Bioの間にはいかなる関係も確立されていません」と述べた。Cellevolveのウェブサイトには、シアトル・チルドレンズ病院がパートナーとして記載されていない。
ジェンセン氏は、ブレインチャイルド・バイオが迅速に商業化へ進むことを期待している。脳幹神経膠腫は稀な疾患であり、ブレインチャイルドは希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）と画期的治療薬（ブレイクスルーセラピー）の両方の指定を申請し、取得できる可能性がある。指定により、米国食品医薬品局（FDA）の承認手続きが迅速化されるだけでなく、税制優遇措置や7年間の独占販売権といった金銭的インセンティブも得られる。
BrainChild Bioは当初はDIPGに焦点を当てていますが、最終的には神経膠芽腫や脳転移など、他の小児および成人の脳腫瘍にも拡大する予定です。
ジェンセン氏によると、毎年約15万人の米国人が脳に転移した癌と診断されており、これは典型的には致命的である。
