シアトルのバイオテクノロジー企業が、ヒトにおけるB細胞遺伝子治療の試験の承認を初めて取得した。
リサ・スティフラー著
シアトルのバイオテクノロジー系スタートアップ企業、イミュソフトは木曜日、遺伝性疾患治療のための画期的な戦略に関する臨床試験開始の承認を取得したと発表した。イミュソフトによると、B細胞と呼ばれる人工免疫系細胞をヒト臨床試験で使用する許可を取得した企業は同社が初めてだという。
米国食品医薬品局（FDA）は、MPS Iと呼ばれるまれで致命的な小児疾患に対する免疫療法を試験するためのImmusoftの治験薬申請を承認した。
免疫反応には複数の役割があり、B細胞は侵入した細菌やウイルスに付着する抗体の産生を担っています。同社はB細胞を「バイオファクトリー」へと改変し、患者の細胞内で欠損している、あるいは機能していない酵素やタンパク質を代わりに生産する技術を開発しました。
「これは当社にとって大きな成果であり、細胞・遺伝子治療の分野における歴史的な瞬間だ」とイミュソフトのCEO兼会長であるショーン・エインズワースは声明で述べた。
このアプローチは、既存の治療戦略に比べて潜在的な利点を持っています。ウイルスを送達手段として用いる治療法は、免疫反応を引き起こし、その効果を制限する可能性があります。幹細胞を用いた治療は、化学療法や幹細胞移植に伴う問題を抱える可能性があります。
イムソフト社のISP-001と呼ばれる技術は、患者自身のB細胞を利用し、必要なタンパク質を産生するように再プログラム化します。B細胞療法に取り組んでいる他の企業には、ビー・バイオファーマやウォーキング・フィッシュ・セラピューティクスなどがあります。
「成功するかどうかは分かりませんが、治験開始の許可が得られたことは、私たち全員にとって大変喜ばしいことです」と、研究者のリチャード・ジェームズ氏はMITテクノロジーレビューに語った。ワシントン大学のジェームズ氏の研究室もB細胞工学に取り組んでいる。
この治験はミネソタ大学医学部で行われ、同大学小児骨髄移植部門の教授であるポール・オーチャード博士が主導する。
MPS Iの小児は、細胞内の長鎖糖を分解するのに必要な酵素を産生することができません。その結果、長鎖糖が細胞内に蓄積し、進行性の損傷を引き起こします。重症型MPS Iは出生10万人に1人程度の割合で発生し、1年以内に症状が現れます。
Immusoft は、心臓血管、自己免疫、中枢神経系の疾患だけでなく、他の希少疾患にも治療法を拡大することに関心を持っています。
同社は2021年10月、製薬大手の武田薬品工業と提携し、神経系を標的とした治療薬を開発すると発表した。契約額は9億ドルを超える可能性がある。
イムソフトは2009年に設立され、PitchBookによると、ベンチャーキャピタルから5,000万ドル以上を調達しています。2018年には、エインズワースが創業者のマシュー・ショルツから経営を引き継ぎました。
ショルツ氏は現在、損傷した「ゾンビ」細胞を標的にして死滅させる前臨床治療法を開発するスタートアップ企業、オイシン・バイオテクノロジーズのCEOを務めている。彼は現在もイミュソフトの取締役を務めている。
