がん研究者がスタートアップと科学の長所を融合し、業界の新たなモデルを開拓
科学研究には、産業界と学術界という2つの基本的なモデルがあり、それぞれに強みがあります。学術界は持続的かつ長期的な研究を支援できます。一方、産業界は起業家精神を活かして限界に挑戦することに長けています。そこで長年議論されてきたのは、研究者がこれら2つの特性をどのように活用できるかということです。
脳腫瘍研究者のジム・オルソン博士は、この難問の解決策を持っているかもしれない。彼はシアトルのフレッド・ハッチンソンがん研究センターでタンパク質治療プログラムを運営しており、継続的な学術研究とバイオテクノロジー企業の精力的な活動の両方の利点を活かせるようにプログラムを設計した。
オルソン氏は、GeekWire Podcast の最近のエピソード (以下で抜粋を聞くことができます) とその後のインタビューで、プログラムの構造について説明しました。
オルソン氏は、研究機関は通常、小さな町のメインストリートのような構造になっており、それぞれの研究室はそれぞれが専門分野に特化した家族経営の商店のように機能していると説明した。「そのようなシステムの中で何か本当に素晴らしいことをしようとするのは、メインストリートのドライクリーニング店や商店、パン屋に、世界を変えるような何かをやってくれと頼むようなものです」と彼は言った。
「そこから素晴らしい成果が生まれるとは期待していません」とオルソン氏は述べた。「時には偶然、時には計画的に相乗効果を生み出すこともありますが、ほとんどの場合、世界を変えるような大きな相乗効果にはなりません。」
「人々は反復的なやり方で進み、人々のために何かを成し遂げることを期待されますが、ここシアトルではアマゾン、スターバックス、ボーイングに囲まれ、壮大なアイデアを持った人々が、壮大なアイデアを実現できるように物事をまとめ上げています」と彼は語った。
一方、民間部門の研究は十分に行われていないことが多い。
「通常、バイオテクノロジー企業が設立されるときは、そのほとんどは研究に基づいており、非常に強力な研究チームが設立されます」と彼は語った。
「しかし、最初の開発候補が見つかり、ヒト臨床試験に進めそうな段階になると、多くの場合、ほぼすべての、あるいはすべてのリソースがその臨床開発プログラムに投入されます。そして、研究面は中止されるか、大幅に縮小され、後回しにされてしまうのです」と彼は述べた。
オルソン氏は、それぞれの構造の利点と欠点を理解し、2つのシステムを融合した、まったく新しいシステムに挑戦することを決意しました。これにより、オルソン氏と彼の研究仲間は、民間企業の起業家精神を持ちながら、大規模な研究機関のサポートを受けることができます。
このプログラムの研究の焦点は、植物や動物が産生する天然化合物をベースにしたオプタイド（「最適化ペプチド」の略）です。オルソン氏と彼のプログラムに所属するフレッド・ハッチ研究所の他の研究者たちは、これらの化合物を用いて、現在不治の病の治療に役立てる方法を模索しています。
このプログラムは、慈善事業部門であるプロジェクト・バイオレットからも支援を受けています。このプロジェクトは、治療不可能な脳腫瘍で亡くなった11歳の少女にちなんで名付けられました。彼女は、がん研究のために脳を寄付してほしいと申し出ました。オルソン氏によると、この研究は現在行われているどの研究とも異なり、現在の治療法では治療できない疾患の80%を治療できる可能性があるとのことです。
「それをスピンアウトさせ、バイオテクノロジー業界の気まぐれな変動の危険にさらすのは非常に残念だ」と彼は語った。
「私が行ったのは、ハッチの全部門にまたがる5つの研究室を基盤としたプログラムを立ち上げ、まさにバイオテクノロジー企業のような運営を実現したことです」とオルソン氏は述べた。各研究室にパートタイムの結晶学者やタンパク質科学の責任者が一人ずついるのではなく、プログラム内に複数のチームが設けられ、5つの研究室すべてに専門知識を提供している。
「私たちはチームに、ゴー（承認）とノーゴー（却下）の決定を素早く読み、ノーゴーの決定が下された時には心から喜ぶことの重要性も強調しています」と彼は述べた。「私たちは論文発表や次の助成金獲得を最優先に考えているわけではありません。むしろ、適切な判断ポイントに到達し、決定を下し、次の決定へと進むことを最優先に考えています。」
このプログラムは、オルソン氏が2010年に設立した業界パートナーのブレイズ・バイオサイエンスと緊密に連携している。ブレイズのスタッフは研究室で毎週行われる会議に出席して研究者に助言するほか、手術中に癌細胞を特定するのに役立つサソリ毒由来の化合物である腫瘍ペイントなど、研究室で開発された製品のライセンスも取得している。
この契約による財政的支援のおかげで、オルソン氏とプログラムの他のメンバーは、スタートアップ企業に転身することに伴うリスクを負うことなく、先駆的な研究を続けることができる。
「フレッド・ハッチは投資家とは違います。5年後までにXドルのリターンを求めているわけではありません。この機関は永続性を重視して設立されたのです」とオルソン氏は述べた。
しかし、フレッド・ハッチは、このプログラムから生まれた成功した製品ごとにロイヤルティを受け取るため、この研究は時間の経過とともに同組織にとって大きな経済的成功となる可能性があります。「そして、その資金はがんやその他の疾患の研究に再投資されます」とオルソン氏は述べました。
オルソン氏はブレイズとの関係の利点を次のように説明した。
Blazeは実際に私たちの研究室の会議に同席し、意思決定を支援してくれます。彼らは私たちの学問の自由を奪うことはありませんが、意思決定を支援してくれます。同様に、私たちが何かを発見した場合、多くの場合、大学の研究室の人々はそれを技術移転オフィスに引き継ぎます。技術移転オフィスはそれを様々な製薬会社に売り込もうとしますが、多くの場合、その情報はフォルダーの中に放置され、特許が切れるまで何年も放置されることがあります。そして、15年間の臨床試験プロセスを経ても、特許の有効期間は長くありません。ですから、私たちが何か面白いものを開発すると、誰かがすでにそれを欲しがっていることがわかります。彼らは2年間も私たちと話し合ってきました。私たちは彼らがそれを望んでいること、そして彼らがそれを次のレベルに進めてくれることを知っています。
オルソン氏は、このプログラムが将来の研究のモデルになる可能性があると考えつつも、この取り組みを学習プロセスとして位置づけるよう注意している。
「まずは、私たちが模範を示し、正しい行動をとることだと思います」と彼は言った。「どんな組織であれ、私たちも成長の痛みを経験しています。そして、誰かがその成長の痛みを経験し、自分ならどう行動を変えるかを学び、そしてそのメッセージを他のグループに伝えられるようになることは、とても意義のあることです。」
「フレッド・ハッチのような機関とバイオテクノロジー企業との、他に類を見ない関係です」と彼は語った。「私たちは、この取り組みを成功させようと真剣に取り組んでいます。なぜなら、その方法を世界に伝えたいからです。」
[編集者注: Fred Hutchinson Cancer Research Center は GeekWire のスポンサーです。]
