5年後、ノラ・セラピューティクスの白血病治療のおかげで、患者の86%が癌から解放された。
クレア・マクグレイン著
新興企業Nohla Therapeuticsは、4,500万ドルの新たな資金調達を発表したわずか数日後に、提供された臍帯血を使った幹細胞移植と併用して機能する主力の白血病治療薬であるジラヌビセルの研究の詳細結果を発表した。
移植から5年後、研究に参加した患者の86%（15人中13人）が病気から回復し、現在もがんは再発していません。幹細胞移植を受けた患者にとって大きな懸念事項である重度の移植片対宿主病を発症した患者はいませんでした。
結果は白血病患者の平均よりも高い生存率を示していますが、生存率は患者の年齢や白血病の種類によって大きく異なります。
これは、臍帯血移植を補強し、より効果的にするさまざまながん治療法を開発しているノーラにとって朗報だ。
「これらの結果は、臍帯血移植時に投与されたジラヌビセルの注入が安全であり、好中球と血小板の回復を早めたことを示していますが、さらに重要なのは、移植関連死亡率や重篤な（グレード3～4）急性移植片対宿主病がなく、優れた長期生存を示したことです」と、ノーラの共同創設者兼最高医療責任者であるコリーン・デラニー氏はプレスリリースで述べた。
「フレッド・ハッチが調整し、臍帯血移植を受ける造血悪性腫瘍患者160名を対象にジラヌビセルを評価する、ノーラ社が現在実施中のランダム化第2b相試験のトップライン結果が今年後半に得られると期待している」と彼女は述べた。
この研究は、わずか5歳から45歳までの15人の患者を追跡調査した。彼らはさまざまな白血病のサブタイプを持っていた。8人は急性リンパ性白血病、6人は急性骨髄性白血病、そして1人は骨髄異形成症候群（他のがんに関連することが多い血液疾患の総称）だった。
ノーラの技術は、シアトルのフレッド・ハッチンソンがん研究センターのデラニー氏とその同僚による研究に基づいています。この技術は、より一般的な骨髄移植の類似治療法である臍帯血移植を、白血病患者にとってより優れた、より普遍的な治療選択肢にすることを目指しています。
強力な放射線治療（がん細胞を死滅させる）の後、幹細胞移植によって患者の骨髄と免疫系が再構築され、回復への道が開かれます。骨髄移植には、ドナーの骨髄と非常によく一致するもの（多くの場合、親族）が必要です。
しかし、臍帯血は適合する必要がなく、献血バンクから容易に入手できます。移植材料としてより効果的である可能性はありますが、効果が出るまでに時間がかかるため、致命的な短期合併症を引き起こす可能性があります。
ノーラは、ジラヌビセルなどの製品でこの問題を軽減する取り組みを行っており、臍帯血移植を白血病のより効果的で利用しやすい治療法にすることを目指しています。
