昨年設立されたモーツァルト・セラピューティクスは、セリアック病などの病気の治療法を開発するために5500万ドルを調達した。

モーツァルト・セラピューティクスは創立から1年数カ月、セリアック病やその他の免疫関連疾患の治療法を開発するため5,500万ドルを確保したと、火曜日に発表した。

シアトルを拠点とするバイオテクノロジーの新興企業は、セリアック病やその他の病気における過剰な免疫反応を抑える化合物を開発している。

「自己免疫疾患や炎症性疾患において、本当に違うことをするチャンスが私たちにはある」と、シアトルのバイオテクノロジー企業Nohla Therapeuticsで以前はCEOを務めていた業界のベテラン、CEOのケイティ・ファニング氏はGeekWireとのインタビューで語った。

この資金は、モーツァルトの主力化合物を前臨床研究からヒトへの試験へと推進するのに役立ち、セリアック病に対する治験は2024年に開始される予定である。

同社のプログラムは、スタンフォード大学の教授であり、同大学の免疫・移植・感染研究所所長でもある共同設立者のマーク・デイビス氏の研究室の研究に基づいている。

デイビス氏らは、制御性CD8 T細胞と呼ばれる細胞を研究している。研究者らは、この細胞が多発性硬化症やセリアック病の病原体を抑制する可能性があることを示した。制御性細胞は、病原性免疫細胞を抑制することで機能する。

モーツァルト研究所での追加研究により、制御性CD8 T細胞が1型糖尿病や炎症性腸疾患も抑制する可能性が示唆されているとファニング氏は述べた。

「モーツァルトが目指しているのは、デイビス氏が説明したネットワークに関する私たちの理解を活用し、疾患修飾治療薬のポートフォリオを構築することです」とファニング氏は述べた。デイビス氏は2020年6月、スタンフォード大学のK・クリストファー・ガルシア教授とカルビン・クオ教授と共に同社を共同設立した。

同社の主力化合物は、過剰な免疫反応を鎮める目的で制御性CD8 T細胞の働きを高める。

シリーズAの資金調達ラウンドは、ARCH Venture PartnersとSofinnova Partnersが主導しました。その他の出資者には、メルクのMRL Ventures Fund、Leaps by Bayer、イーライリリー・アンド・カンパニーなどがいます。

このような製薬会社による投資は、「自己免疫疾患に依然として存在するアンメットニーズへの新たな標的と新たな治療法に対する製薬業界の強い関心を反映している」とファニング氏は述べています。Altitude Life Science VenturesとAlexandria Venture Investmentsもこのラウンドに参加し、同社はARCHからシード資金を調達しました。

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モーツァルトのリーダーシップチームには、アルパイン・イミューン・サイエンシズで研究担当シニアバイスプレジデントを務めたCSOのクリスティン・スウィデレク氏と、発見・トランスレーショナルサイエンス担当バイスプレジデントのコートニー・クレイン氏が含まれています。クレーンは、ワシントン大学の准教授とシアトル小児研究所の研究員を歴任しました。

13名の従業員を抱える同社は、研究部門を強化し、製品開発などの分野で人材を採用することで事業を拡大していく予定です。モーツァルトは現在、シアトルのウォーターフロント付近にあるソノマ・バイオセラピューティクスなどのバイオテクノロジー関連ビルのテナントと共に研究室を構えています。

「今のラボスペースは機能しており、長期計画の支えになっています」とファニング氏は述べた。しかし、彼女はすでにシアトルのラボ市場が混雑する中で、将来のスペースを探している。「いずれ、より多くのスペースが必要になる臨界点に達するでしょう」と彼女は付け加えた。

ファニング氏は、2019年にノーラ社が倒産した後、同社のCEOに任命された。ノーラ社の主力治験薬である臍帯細胞は、血液がんを対象とした第2相臨床試験で臨床エンドポイントを達成できなかったとファニング氏は述べた。その後、フレッド・ハッチ社からスピンアウトしたノーラ社の資産は別の企業に買収された。

制御性T細胞は、シアトルとサウスサンフランシスコに拠点を置くソノマ社（今夏2億6,500万ドルを調達）や、ボストンとシアトルに拠点を構築中のジェンティバイオ社など、ますます多くのバイオテクノロジー企業が注目する分野です。他にも、イーグル・セラピューティクス社、トレックス・バイオ社、アボトレス社などが挙げられます。多くの企業は、異なるタイプの細胞である制御性「CD4」T細胞をベースにした製品を開発しています。ファニング氏によると、モーツァルト社が制御性CD8 T細胞に焦点を当てていることは、この分野で際立っているとのことです。

モーツァルト社は、これらの細胞を活性化させる複数の化合物を研究する可能性があるとファニング氏は述べた。同社は、細胞に結合し、同時に細胞表面にあるKIRと呼ばれる分子を阻害する「二重特異性」化合物を開発している。KIRは細胞のブレーキとして働くため、KIRを阻害することで細胞を刺激することができる。

「私たちは本質的にブレーキを解除し、CD8 T reg が動員され、活性化されるようにします」とファニング氏は制御性 CD8 T 細胞について述べた。

同社のリード化合物は細胞表面の1つの標的を介して細胞に結合し、開発中の別の化合物は別の標的に結合します。どちらの化合物もKIRを阻害します。

なぜ「モーツァルト」という名前なのか？ファニング氏によると、同社は「免疫バランスを回復するための新たな制御ネットワークを構築している」とのことだ。