ジュノの主力癌治療は新たな不確実性に直面し、免疫療法のリスクを浮き彫りにしている
クレア・マクグレイン著
ジュノ・セラピューティクス社は先週、進行性白血病患者に対する実験的だが有望な免疫療法であるJCAR015の臨床試験で、患者2名が脳浮腫で死亡したことを受けて、同臨床試験を自主的に中止すると発表した。
JCAR015はジュノ社の主力製品であり、同社が現在進めている臨床試験の中で最も進んだ段階にあります。最近の死亡例は、この治療法の将来に疑問を投げかけ、免疫療法を取り巻く不確実性を浮き彫りにしています。
ジュノ社のハンス・ビショップ最高経営責任者（CEO）は、水曜日の朝のアナリストとの電話会議で、JCAR015プログラムについては、研究の修正、全く新しい研究の開始、あるいは「プログラムの終了」など、「あらゆる選択肢が残っている」と述べた。
この治験は、患者3人が脳浮腫で死亡したことを受けて7月に一時停止されたが、死因と疑われていた化学療法薬が除去されたわずか5日後に再開された。
このプログラムの将来は、ジュノが直近の患者の死亡事例からどのような情報を得ることができるか、そしてFDAがそれに対してどのような対応を取るかにかかっていると言えるでしょう。一部の医療アナリストは、FDAが7月に試験を急遽再開した決定を批判しており、特に新たな死亡事例と7月の試験停止の原因となった症例との明らかな類似点を指摘しています。
JCAR015の試験が、修正された試験、あるいは全く新しい試験のいずれかで継続される場合、FDAは再度承認を与える必要があり、それには数ヶ月から数年かかる可能性があります。この方法は、トランプ政権発足に伴うFDAの組織再編や、21世紀治癒法（21st Century Cures Act）に起因する変更の可能性など、不確実性にも直面しています。
金融市場も、この差し止め措置に対する反応は不透明だ。ジュノの株価は水曜日の早朝取引で44%急落した後、20.50ドルまで上昇したが、これは1日で26%の下落となった。その後、株価は21ドルから22.50ドルの間で推移し、月曜日の朝には22.07ドルまで下落した。これは、同社が2年弱前にIPOして以来、最低の株価となっている。
JPモルガンのアナリスト、コリー・カシモフ氏は投資サイト「スマーター・アナリスト」に対し、最近の保留は残念ではあるものの、全く驚くべきことではないと述べた。 「最初の臨床試験の保留時にも指摘したように、今回の試験で浮上した問題は、この技術がまだ発展の初期段階にあり、未解決の重要な疑問が数多く残されていることを浮き彫りにしています」とカシモフ氏は述べた。
臨床試験、特にCAR-T免疫療法のような最先端の治療法では不確実性が予想されるが、これらの薬剤の将来性が開発の推進力となり続けている。
カシモフ氏は、この計画が中止されるとは考えていない。同氏は同じ記事の中で、現在JCAR015の成功率は35パーセントだと予測していると述べた。
免疫療法はまだ実験段階であり不確実性はあるものの、その可能性は計り知れない。ジュノ社の別の製品であるJCAR014の初期研究では、特定の用量の薬剤を投与することで白血病患者に高い反応率と寛解率が得られることが明らかになった。開発中の免疫療法は、末期がん患者数千人に治癒の希望をもたらす可能性がある。
