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シアトル・チルドレンズ病院は、小児がん治療に革命を起こすことを目指すプロジェクト「CureWorks」を立ち上げた。

シアトル・チルドレンズ病院は、小児がん治療に革命を起こすことを目指すプロジェクト「CureWorks」を立ち上げた。
シアトル・チルドレンズ病院ベン・タウン小児がん研究センターにて、キュアワークスのエグゼクティブ・ディレクター、マイク・ジェンセン博士。ジェンセン博士はベン・タウン・センターの所長も務めている。(シアトル・チルドレンズ病院提供)

新たながん免疫療法はがん治療に革命を起こす可能性があるが、多くの子どもたちにとって、こうした治療は手の届かないものである。

北米の4つの小児病院が新たな連携でこの問題を解決しようと取り組んでいます。「CureWorks」と呼ばれるこのプロジェクトは、シアトル小児研究所（SCRI）が主導しており、SCRIが実施する臨床試験を通じて、他の3つの加盟病院の患者が最先端のCAR-T免疫療法治療を受けられるようになります。

「キュアワークスを通して私たちが実現したいのは、ある意味で、非常に複雑でありながらも革命的な可能性を秘めた小児がん免疫療法へのアクセスを民主化することです」と、キュアワークスのエグゼクティブディレクターであるマイク・ジェンセン博士はGeekWireに語った。ジェンセン博士は、SCRIのベン・タウン小児がん研究センターの所長も務めている。

このプログラムはわずか4つの病院から始まるが、ジェンセン氏は、このプログラムを世界中の20数病院のネットワークにして資源と治療を共有し、こうした命を救う治療法の範囲を広げ、さらには第三世界の国々におけるがん治療のあり方を一変させることが彼のビジョンであると語った。

CAR-T免疫療法は、通常は風邪などのウイルスと闘う患者のT細胞を遺伝子操作し、がん細胞を見つけて攻撃させる比較的新しい治療法です。シアトル小児病院で現在行われているCAR-T臨床試験は、白血病や様々な固形腫瘍、特に脳腫瘍を対象としています。

キュアワークスの所長であり、ベン・タウン小児がん研究センターのエグゼクティブ・ディレクターであるマイク・ジェンセン博士。（シアトル・チルドレンズ・フォト）

これまでのところ、これらの治療法の臨床試験では驚くべき結果が得られており、進行がんや悪性度の高いがんの患者の多くが治癒しています。現時点では、これらの治療法は他に選択肢のない患者のための最後の手段として研究されています。

研究センターの近くに住んでいる家族は、治療を受けるためにこうした臨床試験に子どもを登録できることが多いが、ほとんどの家族にとってそれは選択肢ではない。

「全員がシアトルに来て、シアトルで4ヶ月間臨床試験を受けることはできません。それでも、この治療法はあまりにも重要なので、独り占めすることはできません」とジェンセン氏は述べた。「CureWorksは、患者さんが地元の病院に留まり、医師の知り合いや家族と暮らすことができるためのエンジンです。私たちは基本的に、患者さんのために（免疫療法を）開発する機会を創出します。」

CureWorksの提携には、シアトル・チルドレンズ病院に加え、ワシントンD.C.のチルドレンズ・ナショナル・ヘルス・システム、カナダ・バンクーバーのBCチルドレンズ病院、ロサンゼルスのチルドレンズ病院も含まれています。これらの病院を通じて臨床試験に参加する患者は、所属病院でT細胞を採取され、シアトルにあるSCRIの製造施設に送られ、がんと闘うCAR-T細胞が作製されます。

「これは非常に直感的に納得できるモデルですが、今日の状況に至るまでの道のりで、同業他社との予想外の会話もたくさん生まれました」とジェンセン氏は述べた。「これには深い信頼関係が不可欠です。病院のベッドを全て埋め、収益性を高める可能性のあるものを、なぜ共有するのでしょうか？」

「この事業への投資対効果は、より多くの子供たちが治癒し、身体を健康で無傷のままにする治療法で治癒することです」と彼は述べた。「これは非常に優れた事業目標だと思います」

SCRIの施設で遺伝子操作された後、患者の細胞は加盟病院に送り返され、全国の子供たちが命を救う可能性のある治療を受けられるようになる。

シアトル・チルドレンズ病院の研究者、レベッカ・ガードナー博士。彼女の免疫療法臨床試験は、キュアワークスを通じて全米の子供たちを対象に実施される予定だ。（シアトル・チルドレンズ病院写真）

しかし、このプログラムは患者にとって良いだけでなく、科学的な側面でも有益です。ジェンセン氏は、小児病院では特定の種類のがん患者が一度に数人しかいないことが多いため、臨床試験で十分なデータを得るには成人向けの臨床試験よりもはるかに長い時間がかかる可能性があると指摘しました。

「キュアワークスができるのは、この連携を通じてそれを加速し、多くの病院が患者を治療し、そのデータを生成できるようにすることだ」と彼は語った。

このプロジェクトの主たる推進力の一つは、ビルディング・キュアに建設中の3万平方フィート（約2,800平方メートル）の新しい製造センターです。このセンターは現在建設中で、シアトルのダウンタウンにSCRIが入居する予定です。この新しい建設は、シアトル・チルドレンズ病院が9月に開始した10億ドル規模の「It Starts With Yes」キャンペーンの一環です。

ジェンセン氏によると、この新工場は同種の他の工場とは異なる構造になっているという。「機能的にクローズドなシステムで、ランボルギーニのように全員が一つのシャシーに集まって何かを組み立てるのではなく、ヘンリー・フォードの組立ラインのような製造が可能になります」と彼は語った。

ほとんどのCAR T治療は、免疫システムが子供とは異なる成人向けに開発されているため、シアトル小児病院は特に子供を対象としたCAR T治療の研究に重点を置き、現在では国内最大規模の小児免疫療法研究プログラムの一つを運営しています。