サナ・バイオテクノロジー、ビーム・セラピューティクスの精密遺伝子編集システムで5000万ドルの契約を締結
シャーロット・シューベルト著
サナ・バイオテクノロジーは、5,000万ドル規模の新たなツールをツールボックスに導入しました。
サナ社は、マサチューセッツ州ケンブリッジに拠点を置くバイオテクノロジー企業の遺伝子編集システム「CRISPR-Cas12b」の非独占的商用権を取得する契約をビーム・セラピューティクス社と締結した。
契約条件に基づき、サナはビーム社に5,000万ドルの前払い金を支払う。ビーム社は開発および販売のマイルストーン達成時などに追加の支払いを受ける可能性がある。
「遺伝子編集技術は、遺伝子組み換え細胞を医薬品として開発する上で重要な要素であり、当社の体外遺伝子 組み換え細胞プログラムの一部としてCas12bシステムを使用できることを嬉しく思います 」と、サナの社長兼CEOであるスティーブ・ハー氏は声明で述べた。
今年2月に5億8,700万ドルで行われた同社のIPOに先立つSECへの提出書類にも記されているように、遺伝子編集はシアトルのバイオテクノロジー企業の治療目標の中心となっている。
「当社の長期的な目標は、体内のあらゆる遺伝子を制御または改変し、損傷または欠損したあらゆる細胞を置換し、細胞および遺伝子ベースの医薬品へのアクセスを大幅に向上させることです」と同社は述べています。サナは、がん、糖尿病、心血管疾患など、多様な疾患に対する治療薬の開発を目指しています。
ヒト細胞を扱う際には、最も正確かつ特異的な遺伝子編集技術を用いることが極めて重要です。数年前に発見された最初の遺伝子編集システムであるCRISPR-Cas9は、DNA配列の「オフターゲット」切断などの問題を抱えています。
Beam社の遺伝子編集技術はより特異的であり、意図した標的領域以外での遺伝子切断が少なくなります。これは、 Broad Institute（MITとハーバード大学が共同で設立）のCRISPRのパイオニアであるFeng Zhang氏が主導し、Beam社に技術ライセンスを供与したNature Communications誌に掲載された研究によるものです。
CRISPR-Cas12b はさらにコンパクトで、DNA が短く、研究者がこのような遺伝子エディターを細胞に導入するために使用する送達システムに簡単に適合します。
高品質かつ特異的な遺伝子編集システムは、Sana の幅広い前臨床プログラムをサポートする可能性があります。
SANAはSECへの提出書類によると、多能性幹細胞から治療薬を開発している。同社は幹細胞の遺伝子改変を行うことで、得られた細胞製品が患者の免疫系から「隠れ」、拒絶反応を回避できるようにすることを目標としている。こうして得られた幹細胞は、糖尿病で損傷を受ける膵臓細胞など、特定の細胞種へと分化するよう誘導される。
同社はまた、がんと闘うために活用できる重要な免疫細胞であるT細胞を改変するプログラムも保有しています。例えば、がんと闘うCAR-T細胞は、こうした細胞の遺伝子改変によって生成されます。
サナ社は、ドナーから採取した「同種」T細胞を開発するプログラムを実施しています。同社は、こうした細胞を遺伝子改変することで、免疫系から隠蔽し、血縁関係のない患者にも使用できるようにすることを目指しています。
「Cas12bの特異性と効率性は、サナの同種T細胞プログラムだけでなく、遺伝子編集多能性幹細胞プログラムにも魅力的です」とハー氏は述べた。「私たちはこのプラットフォームを複数の製品候補に組み込む予定です。」
SANAは、この新しい遺伝子編集プラットフォームを組み込んだ最初の治験薬申請を早ければ来年にも提出する予定だとハー氏は述べた。米国食品医薬品局（FDA）への申請は、臨床試験に向けた重要な一歩となるだろう。
